• Добавить в закладки
  • Facebook
  • Twitter
  • Telegram
  • VK
  • Печать
  • Email
  • Скопировать ссылку
27.02.2019, 14:37
Редакция Naked Science
1,2 тыс

Западная биотехническая компания впервые применила CRISPR для лечения человека

При помощи генного редактирования компания надеется вылечить человека с серьезным заболеванием крови.

blood2
©Wikipedia / Автор: Татьяна Соловьёва

CRISPR Therapeutics, расположенная в швейцарском городе Цуг, использовала технологию генного редактирования для лечения человека с заболеванием крови под названием бета-талассемия. У пациентов с бета-талассемией есть дефектный ген, не позволяющий клеткам крови переносить кислород по телу.

 

Работу спонсирует бостонская компания Vertex Pharmaceuticals.

 

Это первый случай, когда технология редактирования генов CRISPR используется в западной клинике, сообщает MIT Technology Review. Ранее метод применяли китайские медики для лечения рака.

 

«Лечение первого пациента в этом исследовании отмечает важный научный и медицинский рубеж, — говорит генеральный директор CRISPR Therapeutics Самарт Кулкарни, — и начало работ по реализации потенциала терапий CRISPR/Cas9 в качестве нового класса потенциально трансформационной медицины для лечения серьезных болезней».

 

В описываемом исследовании врачи взяли образцы стволовых клеток из крови человека, применили CRISPR для редактирования их ДНК, а затем поместили клетки обратно в организм. В теории процедура может помочь избавиться от болезни. Как бы то ни было, в скором будущем уже должны появиться результаты, которые помогут осознать эффективность такого применения CRISPR/Cas9.

 

Пока что не известно, будет ли новое лечение действительно работать. Судя по огромному количеству юридического материала в пресс-релизе CRISPR Therapeutics, похоже, компания заведомо ограждает себя от возможных неудач.

 

Сообщается, что в клиническом испытании участвуют 45 человек. В пресс-релизе CRISPR Therapeutics отмечается, что компания будет ждать и наблюдать за действием нового способа лечения у двух первых участников, прежде чем применить технологию генного редактирования к остальным испытуемым.

Нашли опечатку? Выделите фрагмент и нажмите Ctrl + Enter.
Подписывайтесь на нас в Telegram, Яндекс.Новостях и VK
4 февраля, 08:26
Полина Меньшова

Современные акценты английского языка во многом отражают социально-экономические процессы, происходившие в Великобритании в викторианскую эпоху, то есть с 1837 года по 1901 год. Лингвисты доказали это, проанализировав архивные аудиозаписи разговоров с людьми, которые родились в указанный период и после него.

6 февраля, 10:11
Александр Березин

В 1980-х годах большую популярность приобрела борьба с озоновыми дырами. Из-за нее хладагенты из хлорфторгулеродов заменили на аналоги из гидрофторуглеродов. Теперь ученые выяснили, что эта замена — как и следующие за ней, уже в рамках борьбы с глобальным потеплением — ведет к накоплению в атмосфере довольно опасных «вечных химикатов».

6 февраля, 07:00
Максим Абдулаев

Когнитивные психологи доказали, что человекообразные обезьяны способны понимать концепт «понарошку». Бонобо Канзи, владевший языком символов, успешно отслеживал перемещения невидимого сока и воображаемого винограда. Это открытие опровергает теорию о том, что способность к фантазии — уникальная черта человека.

2 февраля, 12:56
Илья Гриднев

Биологи использовали данные отлова змей за 22 года, чтобы объяснить появление редких ядовитых рептилий в засушливых и нетипичных для них районах штата Гоа. Анализ показал, что королевские кобры Западных Гат используют железнодорожную сеть как скоростной коридор для расселения, случайно путешествуя в товарных вагонах из родных лесов к побережью.

2 февраля, 08:40
Любовь С.

Астрономы впервые напрямую связали основание гигантского джета с «тенью» первой «сфотографированной» сверхмассивной черной дыры M87*. Анализ данных, полученных с помощью Телескопа горизонта событий (EHT), позволил проследить, где именно формируется релятивистская струя и лучше понять механизмы ее возникновения.

2 февраля, 15:19
РТУ МИРЭА

Яркий надувной тюбинг, в народе прозванный «ватрушкой», стал символом зимнего отдыха. Он кажется удобным, мягким и потому — безопасным. Это ощущение обманчиво и ежегодно приводит к тысячам серьезных травм. В чем же кроется фундаментальная опасность этого популярного развлечения? На этот вопрос для нашего издания ответил Олег Рубан, кандидат технических наук, доцент кафедры физики РТУ МИРЭА, объяснив, почему законы физики превращают безобидный на вид тюбинг в неуправляемый снаряд.

12 января, 15:39
Александр Березин

От рыб произошли все наземные позвоночные, включая нас, но как именно рыбы стали главным населением морей — до последнего времени оставалось неясным. Авторы новой научной работы попытались доказать, что причиной этого было вымирание, возможно, вызванное белыми ночами.

28 января, 10:50
Игорь Байдов

Международная команда палеонтологов описала новый вид динозавра размером с крупную современную птицу. Он носил на голове плотный костяной нарост, который эти животные, возможно, использовали для внутривидовых разборок. Находка показывает, что даже мелкие хищники мелового периода могли решать конфликты не только когтями и зубами, но и ударами головой.

26 января, 14:26
Александр Березин

Образцы грунта, взятые астронавтами полвека назад, вложили еще один важный кирпич в здание научной картины мира: гипотеза о том, что Земля исходно была сухой, не стыкуется с фактами. Похоже, идею о невозможности сохранения большого количества воды на «теплых» планетах придется пересмотреть.

[miniorange_social_login]

Комментарии

Написать комментарий
Подтвердить?
Подтвердить?
Причина отклонения
Подтвердить?
Не получилось опубликовать!

Вы попытались написать запрещенную фразу или вас забанили за частые нарушения.

Понятно
Жалоба отправлена

Мы обязательно проверим комментарий и
при необходимости примем меры.

Спасибо
Аккаунт заблокирован!

Из-за нарушений правил сайта на ваш аккаунт были наложены ограничения. Если это ошибка, напишите нам.

Понятно
Что-то пошло не так!

Наши фильтры обнаружили в ваших действиях признаки накрутки. Отдохните немного и вернитесь к нам позже.

Понятно
Лучшие материалы
Закрыть
Войти
Регистрируясь, вы соглашаетесь с правилами использования сайта и даете согласие на обработку персональных данных.
Ваша заявка получена

Мы скоро изучим заявку и свяжемся с Вами по указанной почте в случае положительного исхода. Спасибо за интерес к проекту.

Понятно