• Добавить в закладки
  • Facebook
  • Twitter
  • Telegram
  • VK
  • Печать
  • Email
  • Скопировать ссылку
18.03.2019, 06:12
Редакция Naked Science
20,3 тыс

Генная терапия вернула зрение слепым мышам

Американские ученые превратили сигнальные клетки сетчатки в фоточувствительные и полностью восстановили зрение у слепых лабораторных мышей.

blindmice0
©Wikipedia / Автор: Михаил Григорьев

Вернуть зрение лабораторным мышам удалось довольно просто. Ученые из команды профессора Университета Беркли Эхуды Исакофф (Ehud Isacoff) внесли животным ген, кодирующий рецепторный белок опсин, чувствительный к зеленому цвету, и уже через месяц грызуны смогли ориентироваться в лабиринте, полагаясь на восстановленные глаза. По словам авторов, зрение мышей стало не идеальным, но достаточно острым, чтобы различить буквы на экране планшета. Авторы надеются, что уже через несколько лет метод начнут испытывать на людях: «Достаточно внутриглазной инъекции модифицированных вирусных частиц, — говорит профессор Исакофф, — и через пару месяцев больной сможет что-то видеть».

 

В самом деле, к дегенерации сетчатки ведут и заболевания, и неизбежные возрастные изменения. По оценкам ученых, от нее страдает каждый десятый человек старше 55 лет, причем это состояние до сих пор остается плохо излечимым. Еще около 1,7 миллиона человек по всему миру страдают от врожденной слепоты, вызванной дегенерацией сетчатки из-за мутации в любом из сотен важных для ее развития генов. В некоторых тяжелых случаях единственным вариантом для них остается установка зрительных имплантатов — пока еще весьма далеких от совершенства.

 

Большинство подобных нарушений приводят к массовой гибели светочувствительных клеток глаза, палочек и колбочек. С другой стороны, другие типы клеток сетчатки, включая ганглионарные, которые в норме получают сигнал от фоторецепторов, и биполярные, которые собирают сигналы от ганглионарных клеток и отправляют дальше в мозг, — обычно остаются незатронутыми деградацией. Придать им дополнительные функции светочувствительности позволяет генная терапия.

 

Генная терапия вернула зрение слепым мышам – иллюстрация к материалу на Naked Science

Генная терапия дегенерации сетчатки использует модифицированные частицы вируса в качестве «вектора» для доставки генов к целевым клеткам. Прежде их требовалось вносить с ювелирной точностью в слои ниже самой сетчатки (внизу), теперь же достаточно инъекции в стекловидное тело (наверху) / ©John Flannery, Berkley University

 

Американские генетики использовали частицы аденоассоциированного вируса (AAV), который не вызывает у людей серьезных заболеваний, но способен встраиваться в наш геном. Ученые модифицировали AAV так, что он получил способность избирательно связываться с ганглионарными клетками сетчатки. Закрепившись на поверхности, они вносят внутрь клетки ДНК, кодирующую ген опсина, который в норме содержится в фоторецепторах и делает их чувствительными к свету зеленой и желтой частей спектра. Операция на мышах прошла успешно, и после инъекции таких частиц их ганглионарные клетки начинали синтезировать чувствительный белок, регистрировать свет и снова передавать зрительные сигналы дальше по цепочке.

 

Генная терапия вернула зрение слепым мышам – иллюстрация к материалу на Naked Science

Треки первой минуты перемещения мышей в незнакомой клетке: наверху  — животного, слепого от рождения; посередине — животного с восстановленным зрением; внизу — контрольной здоровой мыши / ©John Flannery, Ehud Isacoff, Berkley University

  

«В тех пределах, в которых позволяют судить тесты, поведение мышей с восстановленным зрением ничем не отличалось от поведения полностью здоровых», — добавляют авторы работы. Впрочем, заявленная эффективность нуждается в подтверждении на людях. В конце концов, наша сетчатка содержит в сотни раз больше и фоторецепторов, и ганглионарных клеток. Человеку потребуется инъекция намного большего числа вирусных частиц, а насколько они восстановят его зрение, покажут лишь полноценные клинические исследования.

Нашли опечатку? Выделите фрагмент и нажмите Ctrl + Enter.
Подписывайтесь на нас в Telegram, Яндекс.Новостях и VK
12 марта, 07:55
Игорь Байдов

Каждую весну оплодотворенные матки шмелей выходят из зимовки и основывают новые колонии. Но как они умудряются выжить, если во время «спячки» их подземное убежище часто подтапливают талые или дождевые воды? Первыми на этот вопрос в 2024 году ответила команда канадских биологов. Они выяснили, что шмели способны безопасно проводить под водой до недели. Теперь другая группа ученых решила выяснить, какой именно физиологический механизм стоит за этим феноменом.

13 марта, 13:03
ФизТех

Антиген стволовых клеток простаты (PSCA) — это белок, который участвует в патогенезе заболеваний предстательной железы. Его вторая роль касается развития болезни Альцгеймера и других неврологических патологий. Новая статья ученых из МФТИ и ИБХ РАН с соавторами описала структуру PSCA, его фармакологические свойства и участие в нейровоспалении, что поможет создать новые лекарства. 

12 марта, 13:30
Александр Березин

Существует мнение, что астронавты в космосе — «балласт». Но на практике в сложных условиях именно люди выполняют ключевую работу, а автоматы резко уступают им по возможностям. Поэтому научных работ по итогам лунных экспедиций людей было больше, чем по итогам работы на Луне всех автоматов за всю историю. Несмотря на это, существует серьезная вероятность того, что у нового американского средства доставки людей на Луну не будет возможности ручной посадки.

10 марта, 14:47
ФизТех

Коллектив климатологов из Института географии РАН, Института физики атмосферы имени А. М. Обухова РАН и МФТИ разобрал одну из самых загадочных страниц климатической летописи: почему Арктика так резко потеплела в первой половине XX века, причем особенно сильно зимой. Ученые оценили, какую долю в тех температурных скачках могли сыграть «внутренние ритмы» атмосферы и океана Северного полушария и почему ответ меняется в зависимости от того, как именно отделять естественные колебания климата от внешних факторов вроде роста парниковых газов и загрязнения воздуха аэрозолями.

12 марта, 07:55
Игорь Байдов

Каждую весну оплодотворенные матки шмелей выходят из зимовки и основывают новые колонии. Но как они умудряются выжить, если во время «спячки» их подземное убежище часто подтапливают талые или дождевые воды? Первыми на этот вопрос в 2024 году ответила команда канадских биологов. Они выяснили, что шмели способны безопасно проводить под водой до недели. Теперь другая группа ученых решила выяснить, какой именно физиологический механизм стоит за этим феноменом.

8 марта, 10:58
Татьяна Зайцева

Согласно гипотезе о так называемой Еврогондване, в эпоху динозавров Европа, как часть северного суперконтинента Лавразия, еще не полностью отделилась от южного суперконтинента Гондвана и животные могли свободно мигрировать между Европой и Африкой. Однако новый анализ найденных в Венгрии костей первобытного крокодила показал, что его сходство с гондванскими видами обусловлено не близким родством, а схожим образом жизни.

3 марта, 14:06
Александр Березин

В ноябре 2025 года при взлете российской ракеты с Байконура к МКС с существенной высоты упала кабина обслуживания 8У216. Поскольку в 2010-х годах из экономии средств у нас отказались от дублирования стартовых площадок, это создало ситуацию временной невозможности пилотируемых полетов. Теперь, всего через три месяца после происшествия, «Роскосмос» смог решить проблему, поставив запасную кабину обслуживания, найденную на складах Минобороны. Весенние пуски к МКС, запланированные ранее, теперь имеют шансы пройти в срок.

5 марта, 08:10
Александр Березин

Одна сторона сыплет более дорогими и сложными баллистическими ракетами, другая — относительно дешевыми крылатыми. Но при этом первая на порядок беднее второй. А что у них с технологическим уровнем для наземной войны, и почему, кстати, глава второй избегает даже самого этого слова? Попробуем разобраться в реальных возможностях военных машин сторон потенциально самого опасного конфликта 2026 года.

28 февраля, 16:50
Игорь Байдов

В той части Пиренеев, которые находятся на территории Испании, исследователи обнаружили первые доказательства добычи золота в эпоху Римской империи. На месте древних рудников нашли сложные гидравлические сооружения и остатки водохранилища, возраст которых определили с помощью метода оптического датирования. Открытие прольет свет на инженерные приемы римлян и поставит точку в многолетнем споре: действительно ли римляне добывали золото в этом регионе.

[miniorange_social_login]

Комментарии

Написать комментарий
Подтвердить?
Подтвердить?
Причина отклонения
Подтвердить?
Не получилось опубликовать!

Вы попытались написать запрещенную фразу или вас забанили за частые нарушения.

Понятно
Жалоба отправлена

Мы обязательно проверим комментарий и
при необходимости примем меры.

Спасибо
Аккаунт заблокирован!

Из-за нарушений правил сайта на ваш аккаунт были наложены ограничения. Если это ошибка, напишите нам.

Понятно
Что-то пошло не так!

Наши фильтры обнаружили в ваших действиях признаки накрутки. Отдохните немного и вернитесь к нам позже.

Понятно
Лучшие материалы
Закрыть
Войти
Регистрируясь, вы соглашаетесь с правилами использования сайта и даете согласие на обработку персональных данных.
Ваша заявка получена

Мы скоро изучим заявку и свяжемся с Вами по указанной почте в случае положительного исхода. Спасибо за интерес к проекту.

Понятно