• Добавить в закладки
  • Facebook
  • Twitter
  • Telegram
  • VK
  • Печать
  • Email
  • Скопировать ссылку
18.03.2019
Редакция Naked Science
20 292

Генная терапия вернула зрение слепым мышам

Американские ученые превратили сигнальные клетки сетчатки в фоточувствительные и полностью восстановили зрение у слепых лабораторных мышей.

blindmice0
©Wikipedia / Автор: Михаил Григорьев

Вернуть зрение лабораторным мышам удалось довольно просто. Ученые из команды профессора Университета Беркли Эхуды Исакофф (Ehud Isacoff) внесли животным ген, кодирующий рецепторный белок опсин, чувствительный к зеленому цвету, и уже через месяц грызуны смогли ориентироваться в лабиринте, полагаясь на восстановленные глаза. По словам авторов, зрение мышей стало не идеальным, но достаточно острым, чтобы различить буквы на экране планшета. Авторы надеются, что уже через несколько лет метод начнут испытывать на людях: «Достаточно внутриглазной инъекции модифицированных вирусных частиц, — говорит профессор Исакофф, — и через пару месяцев больной сможет что-то видеть».

 

В самом деле, к дегенерации сетчатки ведут и заболевания, и неизбежные возрастные изменения. По оценкам ученых, от нее страдает каждый десятый человек старше 55 лет, причем это состояние до сих пор остается плохо излечимым. Еще около 1,7 миллиона человек по всему миру страдают от врожденной слепоты, вызванной дегенерацией сетчатки из-за мутации в любом из сотен важных для ее развития генов. В некоторых тяжелых случаях единственным вариантом для них остается установка зрительных имплантатов — пока еще весьма далеких от совершенства.

 

Большинство подобных нарушений приводят к массовой гибели светочувствительных клеток глаза, палочек и колбочек. С другой стороны, другие типы клеток сетчатки, включая ганглионарные, которые в норме получают сигнал от фоторецепторов, и биполярные, которые собирают сигналы от ганглионарных клеток и отправляют дальше в мозг, — обычно остаются незатронутыми деградацией. Придать им дополнительные функции светочувствительности позволяет генная терапия.

 

Генная терапия вернула зрение слепым мышам – иллюстрация к материалу на Naked Science

Генная терапия дегенерации сетчатки использует модифицированные частицы вируса в качестве «вектора» для доставки генов к целевым клеткам. Прежде их требовалось вносить с ювелирной точностью в слои ниже самой сетчатки (внизу), теперь же достаточно инъекции в стекловидное тело (наверху) / ©John Flannery, Berkley University

 

Американские генетики использовали частицы аденоассоциированного вируса (AAV), который не вызывает у людей серьезных заболеваний, но способен встраиваться в наш геном. Ученые модифицировали AAV так, что он получил способность избирательно связываться с ганглионарными клетками сетчатки. Закрепившись на поверхности, они вносят внутрь клетки ДНК, кодирующую ген опсина, который в норме содержится в фоторецепторах и делает их чувствительными к свету зеленой и желтой частей спектра. Операция на мышах прошла успешно, и после инъекции таких частиц их ганглионарные клетки начинали синтезировать чувствительный белок, регистрировать свет и снова передавать зрительные сигналы дальше по цепочке.

 

Генная терапия вернула зрение слепым мышам – иллюстрация к материалу на Naked Science

Треки первой минуты перемещения мышей в незнакомой клетке: наверху  — животного, слепого от рождения; посередине — животного с восстановленным зрением; внизу — контрольной здоровой мыши / ©John Flannery, Ehud Isacoff, Berkley University

  

«В тех пределах, в которых позволяют судить тесты, поведение мышей с восстановленным зрением ничем не отличалось от поведения полностью здоровых», — добавляют авторы работы. Впрочем, заявленная эффективность нуждается в подтверждении на людях. В конце концов, наша сетчатка содержит в сотни раз больше и фоторецепторов, и ганглионарных клеток. Человеку потребуется инъекция намного большего числа вирусных частиц, а насколько они восстановят его зрение, покажут лишь полноценные клинические исследования.

Нашли опечатку? Выделите фрагмент и нажмите Ctrl + Enter.
Подписывайтесь на нас в Telegram, Яндекс.Новостях и VK
Предстоящие мероприятия
Вчера, 11:04
НИУ ВШЭ

Команда российских исследователей, включая ученых из НИУ ВШЭ, применили искусственный интеллект для анализа подписок 4,5 тысячи студентов на VK-сообщества. Оказалось, что алгоритмы могут с высокой точностью предсказывать, кто отличник, а у кого трудности с учебой.

27 мая
Любовь Соковикова

Хотя попытки объединить квантовую теорию и гравитацию десятилетиями терпели неудачу, ученые продолжают выдвигать новые, порой крайне спорные гипотезы. Авторы нового исследования, например, предложили посмотреть на гравитацию так же, как на другие фундаментальные силы природы — через симметрии и поля.

2 часа назад
Александр Березин

В длительном выступлении 30 мая 2025 года Илон Маск не ограничился повторением уже известного, но и обозначил ряд новых моментов по программе Starship и конкретике первых нескольких волн полетов на Марс.

26 мая
Unitsky String Technologies Inc.

Казахстанский Алматы — город контрастов, где горы соседствуют с урбанистическими пейзажами, а бизнес-центры — с историческими кварталами. Неизменным остается одно — пробки. Ежедневно сюда приезжает более 700 тысяч автомобилей из пригородов, при этом в самом мегаполисе зарегистрировано порядка 600 тысяч транспортных средств. В результате по улицам ежедневно движется более миллиона транспортных средств.

27 мая
Любовь Соковикова

Хотя попытки объединить квантовую теорию и гравитацию десятилетиями терпели неудачу, ученые продолжают выдвигать новые, порой крайне спорные гипотезы. Авторы нового исследования, например, предложили посмотреть на гравитацию так же, как на другие фундаментальные силы природы — через симметрии и поля.

27 мая
НИУ ВШЭ

Исследователи ВШЭ выделили более 4000 примеров устной русской речи билингвов из семи регионов России и выяснили: большинство нестандартных форм в конструкциях с числительными связано не только с их родным языком, но и с тем, как часто выражение встречается в повседневной речи. Например, фразы «два часа» или «пять километров» почти всегда совпадают с литературным вариантом, а вот менее привычные выражения, особенно с числительными от двух до четырех, а также с собирательными формами вроде «двое» или «трое», часто звучат иначе.

6 мая
Редакция Naked Science

Да, с волосами и люком все так. У космонавта Суниты Уильямс волосы на МКС плавали свободно, а у Кэти Пэрри и прочих в полете 14 апреля 2025 года — нет. Но это не значит, что суборбитального космического полета первого чисто женского экипажа не было или что он был инсценировкой. Причем, в общем-то, чтобы понять это, даже не нужно обладать специальными знаниями.

22 мая
ПНИПУ

Недавно вышел второй сезон сериала «Одни из нас» (TheLastofUs), созданного по сюжету популярнейшей видеоигры. Ученые Пермского Политеха решили разобраться, насколько реален сценарий грибной пандемии, превращающей людей зомби? Чем живет кордицепс и как он «ищет» своих жертв, действительно ли паразит способен эволюционировать настолько, чтобы поражать человеческий организм и подчинять себе его волю, был бы у людей шанс выжить, какие грибы уже поселились в наших телах и выручит ли нас иммунитет, сформированный тысячелетиями.

6 мая
Александр Березин

Мощнейшее отключение электроэнергии за последние 20 лет истории Европы случилось уже неделю назад, а испанские власти пока так и не объявили о его причинах. Это логично: как мы покажем ниже, ответ на вопрос, кто виноват, получится очень неполиткорректным. И, более того, противоречащим линии правящей в Испании партии. Но мы живем за тысячи километров от нее, поэтому можем себе позволить аполитичный анализ случившегося. Так что же произошло на самом деле и каковы наши шансы увидеть подобное у себя дома?

[miniorange_social_login]

Комментарии

Написать комментарий
Подтвердить?
Подтвердить?
Причина отклонения
Подтвердить?
Не получилось опубликовать!

Вы попытались написать запрещенную фразу или вас забанили за частые нарушения.

Понятно
Жалоба отправлена

Мы обязательно проверим комментарий и
при необходимости примем меры.

Спасибо
Аккаунт заблокирован!

Из-за нарушений правил сайта на ваш аккаунт были наложены ограничения. Если это ошибка, напишите нам.

Понятно
Что-то пошло не так!

Наши фильтры обнаружили в ваших действиях признаки накрутки. Отдохните немного и вернитесь к нам позже.

Понятно
Лучшие материалы
Закрыть
Войти
Регистрируясь, вы соглашаетесь с правилами использования сайта и даете согласие на обработку персональных данных.
Ваша заявка получена

Мы скоро изучим заявку и свяжемся с Вами по указанной почте в случае положительного исхода. Спасибо за интерес к проекту.

Понятно
Ваше сообщение получено

Мы скоро прочитаем его и свяжемся с Вами по указанной почте. Спасибо за интерес к проекту.

Понятно