Генная терапия с использованием ВИЧ подарила иммунитет детям с «синдромом мальчика в пузыре»
Модифицированные частицы ВИЧ помогли «отредактировать» гены, необходимые для роста здоровых лимфоцитов, у детей с врожденным иммунодефицитом.
Экспериментальный метод генной терапии позволил восстановить функции иммунитета у почти полусотни детей, страдающих тяжелым комбинированным иммунодефицитом. Это до сих пор неизлечимое генетическое заболевание нарушает созревание лимфоцитов, делая человека уязвимым к любой случайной инфекции. Страдающие ТКИ вынуждены почти постоянно принимать антибиотики и проводить жизнь в искусственных стерильных условиях, поэтому иногда болезнь называют «синдромом мальчика в пузыре».
Для лечения таких пациентов можно использовать трансплантацию костного мозга от совместимого донора с тем, чтобы производством иммунных клеток могли заняться чужие здоровые клетки. Однако эта процедура болезненна и опасна, а поиски подходящего донора среди близких родственников сложны и зачастую не дают результата.
Поэтому команда американских медиков во главе с Дональдом Коном (Donald Kohn) из Детской клиники Mattel при Калифорнийском университете в Лос-Анджелесе решила обратиться к генной терапии. Этот подход позволяет «корректировать» нерабочие гены и обещает настоящий прорыв в лечении целого ряда заболеваний, включая герпес и болезнь Альцгеймера.
Авторы взяли образцы костного мозга больных ТКИ, после чего провели генную модификацию их клеток, «заменив» нерабочие версии генов на новые. В качестве вектора для внесения новых фрагментов ДНК ученые использовали вирусные частицы ВИЧ — разумеется, заранее «дезактивированные» и неспособные вызывать иммунодефицита сами по себе. О результатах этой работы они пишут в статье, опубликованной в The New England Journal of Medicine.
В течение нескольких лет процедуру прошли 50 больных детей в различных американских клиниках. Во всех случаях она показала себя достаточно безопасной и не привела к развитию опасных побочных эффектов. При этом у 48 пациентов функция иммунитета практически полностью вернулась к норме, и, по словам ученых, они «покинули пузырь» и теперь способны вести совершенно нормальный образ жизни.
Telegram 
Дзен 
VK Результаты нового исследования показали, что у некоторых пациентов с язвенным колитом или болезнью Крона в крови присутствуют антитела к белку, регулирующему воспаление. В то же время, эти люди являются носителями варианта гена, связанного с тяжелой формой заболевания. Это открытие дает надежду на появление эффективных методов лечения для этой группы пациентов.
Сам факт того, что после распада Западной Римской империи возникали новые государства, историкам известен давно. Нет сомнений в существовании королевств готов, франков, лангобардов и других постримских политических образований. Авторы нового исследования сосредоточились на более сложном вопросе. Они попытались выяснить, как именно происходило формирование таких обществ на уровне отдельных людей, семей и общин. Впервые благодаря сочетанию генетических и археологических данных исследователи смогли реконструировать развитие одного постримского политического общества, которое располагалось на территории Паннонии.
Физикам долго не удавалось применить фазовый контраст в электронной микроскопии. Оказалось, что нужно было прекратить искать подходящее вещество для фазовой пластины и обратить внимание на лазеры.
Сам факт того, что после распада Западной Римской империи возникали новые государства, историкам известен давно. Нет сомнений в существовании королевств готов, франков, лангобардов и других постримских политических образований. Авторы нового исследования сосредоточились на более сложном вопросе. Они попытались выяснить, как именно происходило формирование таких обществ на уровне отдельных людей, семей и общин. Впервые благодаря сочетанию генетических и археологических данных исследователи смогли реконструировать развитие одного постримского политического общества, которое располагалось на территории Паннонии.
Физикам долго не удавалось применить фазовый контраст в электронной микроскопии. Оказалось, что нужно было прекратить искать подходящее вещество для фазовой пластины и обратить внимание на лазеры.
Ученые с высокой точностью измерили ключевые параметры нейтринных осцилляций — угол смешивания θ₁₂ и разность квадратов масс нейтрино. Результаты верифицировали несколькими методами.
Хотя длительность помех не превышала десяти секунд, это первый известный случай такого рода. Обычно спутникам не хватает мощности для создания радиосигналов той силы, что нужна для подобных помех.
В высокогорных районах Гималаев появился новый хищник. Он не боится людей, возглавляет стаи собак и все чаще заходит в деревни. Местные жители называют его «кхипшанг». Речь идет о гибриде гималайского волка и бродячей собаки. Ученые опасаются, что этот зверь изменит хрупкий баланс местной дикой природы и в скором времени станет весьма опасным для человека.
В доколумбовых Андах принадлежность к правящему роду определяла доступ к земле, торговле и статусу, поэтому удержать все внутри семьи было вопросом выживания. Ученые выяснили, что элиты долины Чинча решали эту задачу самым прямым способом — заключая браки между родственниками на протяжении как минимум двух поколений.
Вы попытались написать запрещенную фразу или вас забанили за частые нарушения.
Понятно
Что-то в вашем комментарии показалось подозрительным, поэтому перед публикацией он пройдет модерацию.
Понятно
Из-за нарушений правил сайта на ваш аккаунт были наложены ограничения. Если это ошибка, напишите нам.
Понятно
Наши фильтры обнаружили в ваших действиях признаки накрутки. Отдохните немного и вернитесь к нам позже.
Понятно
Мы скоро изучим заявку и свяжемся с Вами по указанной почте в случае положительного исхода. Спасибо за интерес к проекту.
Понятно
Последние комментарии