Ученые устранили у мышей повторы ДНК, связанные с болезнью Гентингтона
5 минут
Полина Гершберг

Ученые устранили у мышей повторы ДНК, связанные с болезнью Гентингтона

5.6

Открытие интернациональной группы ученых может стать первым шагом к созданию лекарства против нейродегенеративного заболевания, которое на сегодня неизлечимо.

Мужчина с болезнью Гентингтона / © Genetic Literacy Project

Болезнь Гентингтона, называемая также хореей, — аутосомно-доминантное заболевание нервной системы. Оно обычно проявляется после 30 лет и характеризуется психическими расстройствами и патологическими непроизвольными движениями. Морфологически болезнь проявляется атрофией полосатого тела (структуры мозга, которая регулирует тонус мышц), а на поздних стадиях — коры головного мозга.

Генетическая причина этой болезни — в многократном умножении одного из кодонов (последовательности из трех нуклеотидов в ДНК) в гене, кодирующем белок хантингтин. Чем больше общая длина таких повторов, тем раньше начнут проявляться симптомы хореи, а заболевание будет прогрессировать быстрее.

В статье, опубликованной в Nature Genetics, международная команда ученых из Канады и Японии описала способ устранения мутации, лежащей в основе хореи Гентингтона, у модельных мышей. Исследователи обнаружили соединение, которое нацеливается на мутантные участки ДНК и приводит к реверсии отклонений без видимых побочных эффектов.

Срез мозга здорового человека (вверху) и мозга человека с болезнью Гентингтона (внизу) / © Semantic Scholar

Вещество под названием нафтиридин-азахинолон способно распознавать участки нуклеиновой кислоты с мультиплицированными кодонами и обращать мутацию вспять. Ученым удалось уменьшить длину дефектных участков ДНК у мышей с болезнью Гентингтона, а также в культуре клеток, выделенных у людей с этим заболеванием. Важным фактом стало то, что соединение высокоспецифично к гену, кодирующему хантингтин, и не влияет негативно на другие гены.

Работа, проведенная учеными, может стать ключом к поиску эффективного средства против хореи Гентингтона. На сегодня это заболевание неизлечимо: существуют лишь средства для облегчения симптомов. Продолжительность жизни после проявления первых признаков составляет 15-20 лет; зачастую больные с хореей Гентингтона кончают жизнь самоубийством.

«До сих пор мы только мечтали найти такое соединение, — радуется один из авторов работы Кристофер Пирсон. — Наше открытие указывает новый путь, с помощью которого можно лечить болезнь Гентингтона и другие подобные заболевания, такие как миотоническая дистрофия».

Нашли опечатку? Выделите фрагмент и нажмите Ctrl + Enter.
25 марта
5 минут
Мария Азарова

Опубликованное изданием Baza видео демонстрирует последствия вирусной пневмонии для легких. Она наблюдается у больных Covid-19, находящихся в состоянии средней тяжести.

25 марта
3 минуты
Мария Азарова

Ученые предполагают, что небесное тело, прибывшее к нам из другой планетной системы, стало распадаться после приближения к Солнцу. Вероятно, скоро можно будет констатировать смерть 2I\Borisov.

Позавчера, 17:51
2 минуты
Илья Ведмеденко

Транспортный самолет Ан-225 «Мрия» совершил первый полет после ремонта и модернизации, продолжавшихся с 2018 года.

22 марта
7 минут
Александр Березин

Одна из крупнейших проблем современной физики — загадка скорости расширения Вселенной. По одному методу измерения она выходит одной, по другому — совсем иной. С физической точки зрения так быть не может. Новая работа утверждает, что на самом деле проблема вполне решаема. Достаточно предположить, что наша часть Вселенной по какой-то неизвестной причине крайне обеднена материей.

24 марта
18 минут
Александр Березин

Очередная волна теорий заговора о рукотворности пандемии Covid-19 обвиняет во всем уханьскую вирусологическую лабораторию, исследователи из которой в самом деле сконструировали в 2015 году вирус, близкий к нынешнему. И все же он был совсем иным — это не SARS-CoV-2. Согласно новой работе, их гены не совпадают на десятки процентов, разрыв много больше, чем у людей и шимпанзе. Есть и другие факторы, практически исключающие возможность искусственного происхождения любого вируса, подобного тому, что развязал текущую эпидемию.

22 марта
7 минут
Денис Гордеев

Гидроксихлорохин, использующийся при лечении малярии, показал высокую эффективность против вируса SARS-CoV-2, особенно в сочетании с антибиотиком азитромицином. Правда, делать выводы о появлении потенциального препарата против этого патогена еще очень рано. Неясны также и причины по которым лекарства, созданные совсем от других болезней, могут оказаться эффективными против нового вируса.

10 марта
5 минут
Сергей Васильев

Новый анализ образцов лунного грунта показал, что под поверхностью спутника могут скрываться остатки древней планеты Тейя, столкновение которой с Землей и привело к появлению спутника.

10 марта
2 минуты
Илья Ведмеденко

Принадлежащие норвежским ВВС американские истребители пятого поколения использовали для перехвата российских боевых самолетов — Ту-142 и МиГ-31.

13 марта
38 минут
Александр Березин

С начала марта 2020 года по социальным сетям распространяется одна и та же мысль: в России полным-полно больных Covid-19, просто власти занижают медицинскую статистику «на много порядков». Больные гриппом и ОРВИ, считают сторонники этой точки зрения, на самом деле, страдают от коронавируса. Смерти от него тоже «оформят» под грипп и обычную пневмонию. Более того, сходными фальсификациями пытаются объяснить и почти полную победу над эпидемией в Китае. Версия, согласимся, красочная, будоражит воображение. Проверим, совместима ли она с реальностью.

[miniorange_social_login]

Комментарии

Написать комментарий

Подтвердить?
Лучшие материалы
Предстоящие мероприятия
Войти
Регистрируясь, вы соглашаетесь с правилами использования сайта и даете согласие на обработку персональных данных.

Сообщить об опечатке

Текст, который будет отправлен нашим редакторам: