• Добавить в закладки
  • Facebook
  • Twitter
  • Telegram
  • VK
  • Печать
  • Email
  • Скопировать ссылку
02.04.2016
Редакция Naked Science
145

Европейские регуляторы одобрили первую генную терапию для детей

Первая в мире генная терапия для детей, разработанная итальянскими учеными и заключающаяся в «ремонте» дефектных генов, получила одобрение Европейского агентства по лекарственным средствам (ЕАЛС).

Европейские регуляторы одобрили первую генную терапию для детей – иллюстрация к материалу на Naked Science
©Wikipedia / Автор: Pinaria Caprarius

Как сообщает Reuters, создателями терапии Strimvelis являются итальянские ученые и специалисты из международной фармацевтической компании GlaxoSmithKline. В 2014 году, согласно официальному отчету, компания инвестировала в научные исследования более 3 млрд британских фунтов. Речь идет о лечении редкого и тяжелого иммунного заболевания ADA-SCID (ADA Severe Combined Immune Deficiency), вызываемого дефицитом утилизирующего пурины фермента аденозиндеаминазы. У больного ребенка перестают формироваться лейкоциты. В 2012 году заболевание пробовали лечить стволовыми клетками, однако клинического подтверждения эффективности метода найдено не было. Единственная существовавшая до сих пор терапия – донорство костного мозга. Но найти подходящего донора удается не всегда.
 

По данным информагентства, ежегодно в Европе рождаются 15 детей, которым ставят диагноз ADA-SCID. Без пересадки костного мозга и восстановления иммунной функции они редко доживают до двух лет. При этом, чтобы прожить какое-то время, дети должны содержаться в идеально стерильных условиях.

 
Strimvelis стала первой в мире одобренной детской генной терапией. Ранее уже была одобрена взрослая терапия Glybera UniQure, с помощью которой лечат редкие заболевания крови.  

 

Нашли опечатку? Выделите фрагмент и нажмите Ctrl + Enter.
Подписывайтесь на нас в Telegram, Яндекс.Новостях и VK
Предстоящие мероприятия
Вчера, 16:02
Березин Александр

Экс-спикер Минобороны Армении Арцрун Ованнисян в эфире армянского Общественного телевидения решил «развеять миф» о Второй мировой войне. В частности, он заявил, что выигрыш Сталинградской битвы был не спасением для страны. Напротив, если бы немцы победили, уверен он, была бы создана объединенная историческая Армения — куда вошли бы земли, сегодня удерживаемые Турцией. Так ли все было на самом деле?

Позавчера, 10:11
Любовь

Рыжие кошки давно привлекали внимание генетиков: большинство из них — самцы, среди самок такой окрас встречается значительно реже. Точку в этом вопросе поставили исследователи из Японии, обнаружив мутацию, отвечающую за рыжий окрас у домашних кошек.

Вчера, 20:14
Редакция Naked Science

Крис Фалкенберг (Chris Falkenberg) — концепт-дизайнер и цифровой иллюстратор из США, чьи работы создают эффект погружения в далёкие миры, высокотехнологичные цивилизации и воображаемые космические сценарии. Его художественный стиль сочетает точность технического рендеринга с кинематографичной атмосферой.

Вчера, 16:02
Березин Александр

Экс-спикер Минобороны Армении Арцрун Ованнисян в эфире армянского Общественного телевидения решил «развеять миф» о Второй мировой войне. В частности, он заявил, что выигрыш Сталинградской битвы был не спасением для страны. Напротив, если бы немцы победили, уверен он, была бы создана объединенная историческая Армения — куда вошли бы земли, сегодня удерживаемые Турцией. Так ли все было на самом деле?

14 мая
Андрей

Споры вокруг выделения антропоцена в самостоятельную геологическую эпоху не утихли после официального отказа Международного союза геологических наук, наоборот, разожглись сильнее. Шведские геологи, придерживаясь логики союза, решили оценить легитимность других периодов кайнозойской эры и выяснили, что доказательства в пользу голоцена слабее, чем у антропоцена. Если идти дальше, то и половину ступеней кайнозоя можно откинуть.

Позавчера, 10:11
Любовь

Рыжие кошки давно привлекали внимание генетиков: большинство из них — самцы, среди самок такой окрас встречается значительно реже. Точку в этом вопросе поставили исследователи из Японии, обнаружив мутацию, отвечающую за рыжий окрас у домашних кошек.

6 мая
Редакция Naked Science

Да, с волосами и люком все так. У космонавта Суниты Уильямс волосы на МКС плавали свободно, а у Кэти Пэрри и прочих в полете 14 апреля 2025 года — нет. Но это не значит, что суборбитального космического полета первого чисто женского экипажа не было или что он был инсценировкой. Причем, в общем-то, чтобы понять это, даже не нужно обладать специальными знаниями.

6 мая
Березин Александр

Мощнейшее отключение электроэнергии за последние 20 лет истории Европы случилось уже неделю назад, а испанские власти пока так и не объявили о его причинах. Это логично: как мы покажем ниже, ответ на вопрос, кто виноват, получится очень неполиткорректным. И, более того, противоречащим линии правящей в Испании партии. Но мы живем за тысячи километров от нее, поэтому можем себе позволить аполитичный анализ случившегося. Так что же произошло на самом деле и каковы наши шансы увидеть подобное у себя дома?

2 мая
Unitsky String Technologies Inc.

Инженеры компании UST Inc. разработали передовой рельсовый беспилотник, способный передвигаться на скорости до 500 километров в час. Юнибус U5-75304 предназначен для перевозки пассажиров и может в перспективе заменить среднемагистральную авиацию. Давайте узнаем, как конструктивные особенности обеспечивают продолжительное движение на больших скоростях, комфорт и безопасность пассажирам.

[miniorange_social_login]

Комментарии

Написать комментарий
Подтвердить?
Подтвердить?
Причина отклонения
Подтвердить?
Не получилось опубликовать!

Вы попытались написать запрещенную фразу или вас забанили за частые нарушения.

Понятно
Жалоба отправлена

Мы обязательно проверим комментарий и
при необходимости примем меры.

Спасибо
Аккаунт заблокирован!

Из-за нарушений правил сайта на ваш аккаунт были наложены ограничения. Если это ошибка, напишите нам.

Понятно
Что-то пошло не так!

Наши фильтры обнаружили в ваших действиях признаки накрутки. Отдохните немного и вернитесь к нам позже.

Понятно
Лучшие материалы
Закрыть
Войти
Регистрируясь, вы соглашаетесь с правилами использования сайта и даете согласие на обработку персональных данных.
Ваша заявка получена

Мы скоро изучим заявку и свяжемся с Вами по указанной почте в случае положительного исхода. Спасибо за интерес к проекту.

Понятно
Ваше сообщение получено

Мы скоро прочитаем его и свяжемся с Вами по указанной почте. Спасибо за интерес к проекту.

Понятно