Уведомления
Авторизуйтесь или зарегистрируйтесь, чтобы оценивать материалы, создавать записи и писать комментарии.
Авторизуясь, вы соглашаетесь с правилами пользования сайтом и даете согласие на обработку персональных данных.
Муковисцидоз впервые удалось излечить в человеческих органоидах
Смертельное генетическое заболевание удалось устранить с помощью технологии CRISPR/Cas в органоидах, полученных из клеток людей.
Муковисцидоз — генетическое заболевание, в результате которого поражаются железы внешней секреции, особенно бронхов. В итоге у больного развивается органная недостаточность, и он умирает. Более половины людей с муковисцидозом погибают. Средняя продолжительность жизни после постановки диагноза в США составляет около 40 лет, в России — до 30.
Заболевание вызвано мутацией гена, который продуцирует CTFR (трансмембранный регулятор проводимости кистозного фиброза), неисправность которого влияет на несколько органов, особенно на легкие. Кистозный фиброз также называют невидимым заболеванием, потому что он не проявляется снаружи, но оказывает огромное влияние на жизнь людей, которых затрагивает.
Исследователи из Университета Тренто использовали в своей работе редактирование генома для коррекции двух мутаций, которые вызывают заболевание. Вместо животных моделей они использовали органоиды, выведенные из клеток пациентов. Этот метод называется «Сплайсфикс», потому что он фиксирует ген и одновременно восстанавливает механизм производства белка, который кодируется им.
По словам исследователей, CRISPR/Cas работает как геномный скальпель для того, чтобы отрезать видоизмененные элементы с высокой точностью. Ученые продемонстрировали, что их стратегия восстановления работает на человеческих клетках с высоким уровнем точности: она нацелена только на мутировавшие последовательности, оставляя нетронутой «правильную» последовательность ДНК.
Пока что от муковисцидоза нет лечения. Больным показана только симптоматическая терапия, при хорошем стечении обстоятельств им можно пересадить донорские легкие, которые увеличат срок жизни на 10 и более лет. В этом случае любая возможность для таких людей избавиться от смертельного заболевания будет спасительной.
Telegram 
Дзен 
VK Согласно научным данным, на Земле живут 20 квадриллионов муравьев, что составляет примерно 2,5 миллиона муравьев на каждого человека. Ученые давно спорят, почему эти насекомые стали одними из самых многочисленных существ по числу особей. Авторы нового исследования, похоже, нашли ключ к разгадке.
Исследователи доказали, что влияние больших сделок на рынок описывается квадратичной зависимостью. Основой для анализа стали данные Токийской биржи.
С началом отопительного сезона воздух в помещениях становится критически сухим. Это не просто временный дискомфорт, а серьезный фактор, который незаметно, но постоянно ослабляет наши защитные силы. Страдают также предметы интерьера, растения и домашние животные, а статическое электричество становится постоянным спутником. Вместе с экспертом ПНИПУ разбираемся, как сухой воздух влияет на наш организм и стоит ли с ним бороться.
Экологическое состояние морей, омывающих развитые и развивающиеся страны, — давняя проблема, о которой говорят ученые. Авторы нового исследования выявили в Средиземном море пещеры с рекордным количеством мусора.
Исследователи доказали, что влияние больших сделок на рынок описывается квадратичной зависимостью. Основой для анализа стали данные Токийской биржи.
Согласно научным данным, на Земле живут 20 квадриллионов муравьев, что составляет примерно 2,5 миллиона муравьев на каждого человека. Ученые давно спорят, почему эти насекомые стали одними из самых многочисленных существ по числу особей. Авторы нового исследования, похоже, нашли ключ к разгадке.
С 2010-х в «Роскосмосе» говорили: будущая РОС сможет пролетать над полюсом, что даст ей возможности для новых научных экспериментов. Но вскоре после того, как в ноябре 2025 года Россия временно лишилась возможности запускать людей в космос, эта позиция изменилась. В результате запускать космонавтов с космодромов нашей страны станет довольно сложно.
На скалистых берегах аргентинской Патагонии разворачивается настоящая драма. Магеллановы пингвины, долгое время чувствовавшие себя в безопасности на суше в своих многотысячных колониях, столкнулись с новым и беспощадным врагом. Их извечные морские страхи — касатки и морские леопарды — теперь блекнут перед угрозой, пришедшей из глубины материка. Виновник переполоха — грациозный и мощный хищник, недавно вернувшийся на эти земли после долгого изгнания.
Позавчера, 27 ноября 2025 года, при запуске космонавтов к МКС на стартовую площадку № 31 упала кабина обслуживания стартового комплекса. Это означает, что новые пуски оттуда до починки невозможны. К сожалению, в 2010-х годах, в рамках «оптимизации» расходов, резервную площадку (с которой летал Юрий Гагарин) упразднили. Поэтому случилось беспрецедентное: в XXI веке страна с пилотируемой космической программой осталась без средств запуска людей на орбиту. Пока ремонт не закончится, проблема сохранится. Чем это может грозить?
Вы попытались написать запрещенную фразу или вас забанили за частые нарушения.
Понятно
Из-за нарушений правил сайта на ваш аккаунт были наложены ограничения. Если это ошибка, напишите нам.
Понятно
Наши фильтры обнаружили в ваших действиях признаки накрутки. Отдохните немного и вернитесь к нам позже.
Понятно
Мы скоро изучим заявку и свяжемся с Вами по указанной почте в случае положительного исхода. Спасибо за интерес к проекту.
Понятно
Последние комментарии