Муковисцидоз впервые удалось излечить в человеческих органоидах
Смертельное генетическое заболевание удалось устранить с помощью технологии CRISPR/Cas в органоидах, полученных из клеток людей.
Муковисцидоз — генетическое заболевание, в результате которого поражаются железы внешней секреции, особенно бронхов. В итоге у больного развивается органная недостаточность, и он умирает. Более половины людей с муковисцидозом погибают. Средняя продолжительность жизни после постановки диагноза в США составляет около 40 лет, в России — до 30.
Заболевание вызвано мутацией гена, который продуцирует CTFR (трансмембранный регулятор проводимости кистозного фиброза), неисправность которого влияет на несколько органов, особенно на легкие. Кистозный фиброз также называют невидимым заболеванием, потому что он не проявляется снаружи, но оказывает огромное влияние на жизнь людей, которых затрагивает.
Исследователи из Университета Тренто использовали в своей работе редактирование генома для коррекции двух мутаций, которые вызывают заболевание. Вместо животных моделей они использовали органоиды, выведенные из клеток пациентов. Этот метод называется «Сплайсфикс», потому что он фиксирует ген и одновременно восстанавливает механизм производства белка, который кодируется им.
По словам исследователей, CRISPR/Cas работает как геномный скальпель для того, чтобы отрезать видоизмененные элементы с высокой точностью. Ученые продемонстрировали, что их стратегия восстановления работает на человеческих клетках с высоким уровнем точности: она нацелена только на мутировавшие последовательности, оставляя нетронутой «правильную» последовательность ДНК.
Пока что от муковисцидоза нет лечения. Больным показана только симптоматическая терапия, при хорошем стечении обстоятельств им можно пересадить донорские легкие, которые увеличат срок жизни на 10 и более лет. В этом случае любая возможность для таких людей избавиться от смертельного заболевания будет спасительной.
Telegram 
Дзен 
VK Нейробиологи СПбГУ продемонстрировали, что активация рецептора следовых аминов TAAR1 эффективно подавляет агрессивное поведение, вызванное полным отсутствием серотонина в мозге. В дальнейшем этот результат поможет в разработке лекарственных препаратов, направленных на коррекцию патологических форм агрессии, возникающих при посттравматическом стрессовом расстройстве (ПТСР) и шизофрении.
Астрономы впервые использовали гравитационные волны, чтобы косвенно оценить параметры одного из ключевых процессов термоядерного горения в массивных светилах. Именно от него зависит, какие звезды взрываются, какие превращаются в черные дыры и как во Вселенной появляются углерод и кислород — элементы, без которых не было бы ни планет, ни жизни.
Десятого мая 1940 года вермахт пришел в движение. Через 42 суток англо-французские армии были разгромлены, а Франция капитулировала. Как это произошло, ведь союзники имели больше солдат, танков и пушек, чем немцы? В СССР причиной посчитали нежелание французов воевать, немцы же, говорили советские военные, не внесли в стратегию ничего нового. Реальность была строго обратной: разгром Франции был новым словом в войне, и такой же сценарий Гитлер применил против СССР через год. Что именно произошло и отчего советское руководство не смогло осознать случившееся?
Нейробиологи СПбГУ продемонстрировали, что активация рецептора следовых аминов TAAR1 эффективно подавляет агрессивное поведение, вызванное полным отсутствием серотонина в мозге. В дальнейшем этот результат поможет в разработке лекарственных препаратов, направленных на коррекцию патологических форм агрессии, возникающих при посттравматическом стрессовом расстройстве (ПТСР) и шизофрении.
Астрономы впервые использовали гравитационные волны, чтобы косвенно оценить параметры одного из ключевых процессов термоядерного горения в массивных светилах. Именно от него зависит, какие звезды взрываются, какие превращаются в черные дыры и как во Вселенной появляются углерод и кислород — элементы, без которых не было бы ни планет, ни жизни.
Десятого мая 1940 года вермахт пришел в движение. Через 42 суток англо-французские армии были разгромлены, а Франция капитулировала. Как это произошло, ведь союзники имели больше солдат, танков и пушек, чем немцы? В СССР причиной посчитали нежелание французов воевать, немцы же, говорили советские военные, не внесли в стратегию ничего нового. Реальность была строго обратной: разгром Франции был новым словом в войне, и такой же сценарий Гитлер применил против СССР через год. Что именно произошло и отчего советское руководство не смогло осознать случившееся?
В последнее время пуски с российских северных космодромов осуществляют без предварительного уведомления, чего не было в прошлом. Вероятно, дело в недавно упомянутых главой «Роскосмоса» атаках на Плесецк во время пуска. Сегодняшний запуск обеспечил вывод на орбиту космических аппаратов военного назначения.
Химические связи в материале, из которого сделана электроника, разрываются не из-за накопительного износа от протекания тока через них, а из-за электронов с конкретной энергией.
Термоядерные электростанции не смогут конкурировать по цене с возобновляемыми источниками энергии из-за медленного удешевления технологии. По расчетам, расходы на каждую новую установку падали максимум на 8% — много раз ниже ранних ожиданий венчурных инвесторов. Это перечеркивает экономический смысл финансовых вливаний, и мир может никогда не увидеть дешевой термоядерной энергии.
Вы попытались написать запрещенную фразу или вас забанили за частые нарушения.
Понятно
Что-то в вашем комментарии показалось подозрительным, поэтому перед публикацией он пройдет модерацию.
Понятно
Из-за нарушений правил сайта на ваш аккаунт были наложены ограничения. Если это ошибка, напишите нам.
Понятно
Наши фильтры обнаружили в ваших действиях признаки накрутки. Отдохните немного и вернитесь к нам позже.
Понятно
Мы скоро изучим заявку и свяжемся с Вами по указанной почте в случае положительного исхода. Спасибо за интерес к проекту.
Понятно
Последние комментарии