Муковисцидоз впервые удалось излечить в человеческих органоидах — Naked Science
3 минуты
Никита Шевцов

Муковисцидоз впервые удалось излечить в человеческих органоидах

Смертельное генетическое заболевание удалось устранить с помощью технологии CRISPR/Cas в органоидах, полученных из клеток людей.

a_dos_metros_de_ti-2019
©Wikipedia

Муковисцидоз — генетическое заболевание, в результате которого поражаются железы внешней секреции, особенно бронхов. В итоге у больного развивается органная недостаточность, и он умирает. Более половины людей с муковисцидозом погибают. Средняя продолжительность жизни после постановки диагноза в США составляет около 40 лет, в России — до 30.

 

Заболевание вызвано мутацией гена, который продуцирует CTFR (трансмембранный регулятор проводимости кистозного фиброза), неисправность которого влияет на несколько органов, особенно на легкие. Кистозный фиброз также называют невидимым заболеванием, потому что он не проявляется снаружи, но оказывает огромное влияние на жизнь людей, которых затрагивает.

 

Исследователи из Университета Тренто использовали в своей работе редактирование генома для коррекции двух мутаций, которые вызывают заболевание. Вместо животных моделей они использовали органоиды, выведенные из клеток пациентов. Этот метод называется «Сплайсфикс», потому что он фиксирует ген и одновременно восстанавливает механизм производства белка, который кодируется им.

 

По словам исследователей, CRISPR/Cas работает как геномный скальпель для того, чтобы отрезать видоизмененные элементы с высокой точностью. Ученые продемонстрировали, что их стратегия восстановления работает на человеческих клетках с высоким уровнем точности: она нацелена только на мутировавшие последовательности, оставляя нетронутой «правильную» последовательность ДНК.

 

Пока что от муковисцидоза нет лечения. Больным показана только симптоматическая терапия, при хорошем стечении обстоятельств им можно пересадить донорские легкие, которые увеличат срок жизни на 10 и более лет. В этом случае любая возможность для таких людей избавиться от смертельного заболевания будет спасительной.

Нашли опечатку? Выделите фрагмент и нажмите Ctrl + Enter.
8 часов назад
25 минут
Ольга Иванова

Если вы думаете, что вами невозможно манипулировать, то ошибаетесь дважды. Во-первых, манипулировать можно кем угодно. Во-вторых, это означает, что вы ничего не знаете о манипулятивных приемах, не умеете их распознавать, и потому, вероятно, вами манипулируют очень часто. Если, конечно, вы сами от природы не «психологический фокусник».

7 часов назад
6 минут
Василий Парфенов

Человеческое тело обладает потрясающими способностями к адаптации, но даже у них есть границы. И, по мнению авторов нового исследования, тропические области Земли станут слишком жаркими для обитания Homo sapiens уже при превышении среднегодовых температур на 1,5 градуса относительно нынешних значений.

6 марта
9 минут
Мария Азарова

По числу одобривших его использование стран российский препарат обогнал даже так называемого фаворита Запада — вакцину от Pfizer и BioNTech.

5 марта
5 минут
Илья Ведмеденко

Согласно решению Арбитражного суда Амурской области, строительство стартового комплекса «Ангара» на Восточном должны приостановить. Напомним, стартовый стол создают под тяжелую ракету «Ангара-А5», которую хотят применить для испытаний космического корабля нового поколения.

5 марта
7 минут
Василий Парфенов

С момента появления систем автономного вождения многие задавались вопросом: а как они будут выглядеть в идентичных условия? К счастью, у нас наконец-то появилась возможность сравнить два самых известных автомобильных автопилота: системы разработки Tesla и Waymo — дочерней структуры Alphabet, владеющей Google. Машины проехали по одному маршруту, но сделали это совершенно по-разному, что весьма удивляет.

8 часов назад
25 минут
Ольга Иванова

Если вы думаете, что вами невозможно манипулировать, то ошибаетесь дважды. Во-первых, манипулировать можно кем угодно. Во-вторых, это означает, что вы ничего не знаете о манипулятивных приемах, не умеете их распознавать, и потому, вероятно, вами манипулируют очень часто. Если, конечно, вы сами от природы не «психологический фокусник».

26 февраля
10 минут
Василий Парфенов

Даже при разработке точнейших научных инструментов случаются разные технические сюрпризы — и хорошо, если приятные. К счастью, именно так вышло на этот раз. Ученые получили очередную порцию данных с космического аппарата Parker Solar Probe и здорово удивились. На сделанном в оптическом диапазоне снимке ночной стороны Венеры видны детали поверхности, обычно скрытые плотными облаками. Теперь предстоит решить загадку: либо камера оказалась чувствительна к инфракрасному диапазону излучения, либо случайно обнаружилось «окно» для наблюдений через атмосферу этой планеты.

21 февраля
20 минут
Василий Парфенов

Кого и что только ни успели уже обвинить в технологической катастрофе, которая произошла на этой неделе в США. Но эмоции плавно оседают, и начинают появляться первые результаты разбирательства. А они порой вызывают искреннее недоумение, честно говоря.

15 февраля
9 минут
Василий Парфенов

Новость, которую странно публиковать на серьезном научно-популярном портале, но от реальности не убежишь. Уфологи всего мира могут радоваться: американские военные официально признали, что изучали места крушения НЛО и в их распоряжении есть некие аномальные объекты, свойства которых выходят за рамки известных науке материалов.

[miniorange_social_login]

Комментарии

Написать комментарий

Подтвердить?
Лучшие материалы
Войти
Регистрируясь, вы соглашаетесь с правилами использования сайта и даете согласие на обработку персональных данных.

Сообщить об опечатке

Текст, который будет отправлен нашим редакторам: