07.08.2019
Никита Шевцов

Муковисцидоз впервые удалось излечить в человеческих органоидах

Смертельное генетическое заболевание удалось устранить с помощью технологии CRISPR/Cas в органоидах, полученных из клеток людей.

a_dos_metros_de_ti-2019
©Wikipedia

Муковисцидоз — генетическое заболевание, в результате которого поражаются железы внешней секреции, особенно бронхов. В итоге у больного развивается органная недостаточность, и он умирает. Более половины людей с муковисцидозом погибают. Средняя продолжительность жизни после постановки диагноза в США составляет около 40 лет, в России — до 30.

 

Заболевание вызвано мутацией гена, который продуцирует CTFR (трансмембранный регулятор проводимости кистозного фиброза), неисправность которого влияет на несколько органов, особенно на легкие. Кистозный фиброз также называют невидимым заболеванием, потому что он не проявляется снаружи, но оказывает огромное влияние на жизнь людей, которых затрагивает.

 

Исследователи из Университета Тренто использовали в своей работе редактирование генома для коррекции двух мутаций, которые вызывают заболевание. Вместо животных моделей они использовали органоиды, выведенные из клеток пациентов. Этот метод называется «Сплайсфикс», потому что он фиксирует ген и одновременно восстанавливает механизм производства белка, который кодируется им.

 

По словам исследователей, CRISPR/Cas работает как геномный скальпель для того, чтобы отрезать видоизмененные элементы с высокой точностью. Ученые продемонстрировали, что их стратегия восстановления работает на человеческих клетках с высоким уровнем точности: она нацелена только на мутировавшие последовательности, оставляя нетронутой «правильную» последовательность ДНК.

 

Пока что от муковисцидоза нет лечения. Больным показана только симптоматическая терапия, при хорошем стечении обстоятельств им можно пересадить донорские легкие, которые увеличат срок жизни на 10 и более лет. В этом случае любая возможность для таких людей избавиться от смертельного заболевания будет спасительной.

Нашли опечатку? Выделите фрагмент и нажмите Ctrl + Enter.
Вчера, 12:28
Ольга Иванова

Международная группа ученых пришла к выводу, что употребление жирных кислот, содержащихся в орехах, семенах, сое и растительном масле, снижает риск смерти от всех причин, в том числе от сердечно-сосудистых заболеваний.

Вчера, 20:11
Илья Ведмеденко

Компания General Dynamics Land Systems представила макет наземного робота TRX, который выступит носителем беспилотников-камикадзе. Помимо них, он получил квадрокоптер.

8 часов назад
Александр Березин

Когда полвека назад гибель динозавров объяснили падением астероида, это вызвало массовое неприятие, длившееся десятилетия. Открытие кометы, взрыв которой принес тысячелетнее похолодание в начале голоцена, привело к спорам в научной среде, которые идут до сих пор. Теперь множеству атак подверглось и открытие астероида, уничтожившего Содом. Отчего многим исследователям так трудно поверить в астероидные взрывы и о каких узких местах в современной науке это может говорить?

13 октября
Мария Азарова

Анализ образцов крови, взятых у российских космонавтов до и после их полета на МКС, показал, что длительное пребывание в космосе может провоцировать повреждение мозга.

12 октября
Алиса Гаджиева

Две тысячи лет назад многие сооружения строили лучше, чем сегодня.

12 октября
Елена Синицкая

Управление древностей Израиля обнародовало итоги раскопок огромного винодельческого комплекса. На нем в византийское и раннеисламское время делали виноградное вино, которым снабжали многие страны Средиземноморья.

27 сентября
Мария Азарова

Новое исследование генетиков из Германии и Италии, похоже, помогло найти ответ на вопрос, который занимал ученых свыше двух тысяч лет: откуда взялись этруски?

22 сентября
Илья Ведмеденко

Видео демонстрирует концепцию, известную как Rapid Dragon. Крылатые ракеты сбросили из самолетов C-17 и EC-130: предполагается, что это позволит повысить ударную мощь США.

24 сентября
Василий Парфенов

Недавно основанный стартап Success Rockets объявил о первых полноценных летных испытаниях своей суборбитальной ракеты Nebo 25. Запуск пройдет в ноябре, его цель — установить новый национальный рекорд по высоте полета среди частных компаний.

[miniorange_social_login]

Комментарии

Написать комментарий

Подтвердить?
Подтвердить?
Не получилось опубликовать!

Вы попытались написать запрещенную фразу или вас забанили за частые нарушения.

Понятно
Лучшие материалы
Войти
Регистрируясь, вы соглашаетесь с правилами использования сайта и даете согласие на обработку персональных данных.
Ваша заявка получена

Мы скоро изучим заявку и свяжемся с Вами по указанной почте в случае положительного исхода. Спасибо за интерес к проекту.

Понятно
Ваше сообщение получено

Мы скоро прочитаем его и свяжемся с Вами по указанной почте. Спасибо за интерес к проекту.

Понятно

Сообщить об опечатке

Текст, который будет отправлен нашим редакторам: