Уведомления
Авторизуйтесь или зарегистрируйтесь, чтобы оценивать материалы, создавать записи и писать комментарии.
Авторизуясь, вы соглашаетесь с правилами пользования сайтом и даете согласие на обработку персональных данных.
Муковисцидоз впервые удалось излечить в человеческих органоидах
Смертельное генетическое заболевание удалось устранить с помощью технологии CRISPR/Cas в органоидах, полученных из клеток людей.
Муковисцидоз — генетическое заболевание, в результате которого поражаются железы внешней секреции, особенно бронхов. В итоге у больного развивается органная недостаточность, и он умирает. Более половины людей с муковисцидозом погибают. Средняя продолжительность жизни после постановки диагноза в США составляет около 40 лет, в России — до 30.
Заболевание вызвано мутацией гена, который продуцирует CTFR (трансмембранный регулятор проводимости кистозного фиброза), неисправность которого влияет на несколько органов, особенно на легкие. Кистозный фиброз также называют невидимым заболеванием, потому что он не проявляется снаружи, но оказывает огромное влияние на жизнь людей, которых затрагивает.
Исследователи из Университета Тренто использовали в своей работе редактирование генома для коррекции двух мутаций, которые вызывают заболевание. Вместо животных моделей они использовали органоиды, выведенные из клеток пациентов. Этот метод называется «Сплайсфикс», потому что он фиксирует ген и одновременно восстанавливает механизм производства белка, который кодируется им.
По словам исследователей, CRISPR/Cas работает как геномный скальпель для того, чтобы отрезать видоизмененные элементы с высокой точностью. Ученые продемонстрировали, что их стратегия восстановления работает на человеческих клетках с высоким уровнем точности: она нацелена только на мутировавшие последовательности, оставляя нетронутой «правильную» последовательность ДНК.
Пока что от муковисцидоза нет лечения. Больным показана только симптоматическая терапия, при хорошем стечении обстоятельств им можно пересадить донорские легкие, которые увеличат срок жизни на 10 и более лет. В этом случае любая возможность для таких людей избавиться от смертельного заболевания будет спасительной.
Telegram 
Дзен 
VK Американская лунная программа «Артемида» предусматривает экспедиции длительностью от нескольких дней до долгих недель и даже месяцев, но луномобиля для передвижения экипажа по поверхности спутника Земли на сегодня нет. Поэтому космическое агентство США продумывает план действий на случай, если астронавты окажутся далеко от базы и кто-то из них внезапно не сможет идти самостоятельно.
Борщевик Сосновского, распространение которого грозит экологической катастрофой, ранее практически не имел естественных врагов. Недавно группа ученых из Российской академии наук и МГУ выяснила, что корни борщевика могут повреждать сциариды Bradysia impatiens — мелкие двукрылые насекомые, уничтожающие растения в теплицах.
На IV Конгрессе молодых ученых, прошедшем на федеральной территории Сириус, активно обсуждали не только атомную энергетику, но и перспективные термоядерные проекты. Сотрудник Naked Science задал вопрос о том, может ли российское участие в ИТЭР постигнуть судьба российского же участия в ЦЕРН, из которого отечественных ученых «попросили». Представитель госкорпорации отметил ряд причин, по которым такой сценарий сомнителен.
Обсерватории постоянно улавливают «мигающие» радиосигналы из глубин Вселенной. Чаще всего их источниками оказываются нейтронные звезды, которые за это и назвали пульсарами. Но к недавно обнаруженному источнику GLEAM-X J0704-37 они, по мнению астрономов, отношения не имеют.
Под названием «космические лучи» скрывается не только свет, то есть фотоны, но и протоны, электроны и другие частицы. Все они летят к нам от звезд. Иногда ученые могут даже с уверенностью сказать, от каких именно. К примеру, в земную атмосферу постоянно врываются солнечные протоны. Недавно одна из обсерваторий уловила прибывшие на нашу планету электроны и позитроны с беспрецедентной энергией. Они точно «родом» не с Солнца, но у ученых есть предположения, откуда они могут быть.
Принято считать, что большой мозг, характерный для человека, появился как результат резких скачков развития от одного вида к другому. Однако ученые из Великобритании изучили самый большой в истории набор данных об окаменелостях древних людей и обнаружили, что эволюция мозга происходила по-другому.
Международная коллаборация физиков под руководством ученых из Йельского университета в США представила самые убедительные на сегодня подтверждения существования нового типа сверхпроводящих материалов. Доказательство существования нематической фазы вещества — научный прорыв, открывающий путь к созданию сверхпроводимости совершенно новым способом.
Многие одинокие люди считают, что окружающие не разделяют их взглядов. Психологи из США решили проверить, так ли это на самом деле, и обнаружили общую особенность у людей с недостаточным количеством социальных связей.
Обсерватории постоянно улавливают «мигающие» радиосигналы из глубин Вселенной. Чаще всего их источниками оказываются нейтронные звезды, которые за это и назвали пульсарами. Но к недавно обнаруженному источнику GLEAM-X J0704-37 они, по мнению астрономов, отношения не имеют.
Вы попытались написать запрещенную фразу или вас забанили за частые нарушения.
Понятно
Из-за нарушений правил сайта на ваш аккаунт были наложены ограничения. Если это ошибка, напишите нам.
Понятно
Наши фильтры обнаружили в ваших действиях признаки накрутки. Отдохните немного и вернитесь к нам позже.
Понятно
Мы скоро изучим заявку и свяжемся с Вами по указанной почте в случае положительного исхода. Спасибо за интерес к проекту.
Понятно
Мы скоро прочитаем его и свяжемся с Вами по указанной почте. Спасибо за интерес к проекту.
Понятно
Последние комментарии