• Добавить в закладки
  • Facebook
  • Twitter
  • Telegram
  • VK
  • Печать
  • Email
  • Скопировать ссылку
07.08.2019, 15:39
Никита Шевцов
10 248

Муковисцидоз впервые удалось излечить в человеческих органоидах

Смертельное генетическое заболевание удалось устранить с помощью технологии CRISPR/Cas в органоидах, полученных из клеток людей.

a_dos_metros_de_ti-2019
©Wikipedia / Автор: Павел Сорокин

Муковисцидоз — генетическое заболевание, в результате которого поражаются железы внешней секреции, особенно бронхов. В итоге у больного развивается органная недостаточность, и он умирает. Более половины людей с муковисцидозом погибают. Средняя продолжительность жизни после постановки диагноза в США составляет около 40 лет, в России — до 30.

 

Заболевание вызвано мутацией гена, который продуцирует CTFR (трансмембранный регулятор проводимости кистозного фиброза), неисправность которого влияет на несколько органов, особенно на легкие. Кистозный фиброз также называют невидимым заболеванием, потому что он не проявляется снаружи, но оказывает огромное влияние на жизнь людей, которых затрагивает.

 

Исследователи из Университета Тренто использовали в своей работе редактирование генома для коррекции двух мутаций, которые вызывают заболевание. Вместо животных моделей они использовали органоиды, выведенные из клеток пациентов. Этот метод называется «Сплайсфикс», потому что он фиксирует ген и одновременно восстанавливает механизм производства белка, который кодируется им.

 

По словам исследователей, CRISPR/Cas работает как геномный скальпель для того, чтобы отрезать видоизмененные элементы с высокой точностью. Ученые продемонстрировали, что их стратегия восстановления работает на человеческих клетках с высоким уровнем точности: она нацелена только на мутировавшие последовательности, оставляя нетронутой «правильную» последовательность ДНК.

 

Пока что от муковисцидоза нет лечения. Больным показана только симптоматическая терапия, при хорошем стечении обстоятельств им можно пересадить донорские легкие, которые увеличат срок жизни на 10 и более лет. В этом случае любая возможность для таких людей избавиться от смертельного заболевания будет спасительной.

Нашли опечатку? Выделите фрагмент и нажмите Ctrl + Enter.
Подписывайтесь на нас в Telegram, Яндекс.Новостях и VK
Предстоящие мероприятия
7 июля, 08:37
Игорь Гришков

Единственная генетическая замена в иммунном белке сделала человека более уязвимым к раку по сравнению с приматами. Эта мутация позволила опухолям отключать важный механизм защиты иммунной системы, что объяснило неэффективность некоторых видов иммунотерапии. Зная это, получится сделать лечение солидных опухолей эффективнее.

7 июля, 12:40
ПНИПУ

Сегодня в России для выработки электроэнергии эксплуатируется более 300 газотурбинных электростанций. Такие станции, например, как ГТЭС-25П, при сжигании ископаемого топлива выделяют колоссальное количество углекислого газа. Его повышенные концентрации в атмосфере вызывают парниковый эффект и приводят к глобальному потеплению. Ежегодные выбросы одной такой электростанции составляют 1,3 миллионов тонн, а суммарно по стране — почти 400. Поэтому остро стоит вопрос внедрения новых мероприятий и технологий для решения этой проблемы. Ученые Пермского Политеха предложили перспективный способ снижения углеродного следа при эксплуатации газотурбинных электростанций. Подход позволит на 45% сократить вредные выбросы и в тоже время получить полезный химический продукт — диметиловый эфир.

7 июля, 12:03
ТУСУР

Ученые ТУСУР разработали уникальную систему, которая позволяет точно определять расстояние до объектов сквозь туман, дым и даже под водой. Эта технология, уже запатентованная исследователями, может стать основой для систем навигации беспилотников, помощи водителям в сложных погодных условиях и даже использоваться спасателями при тушении пожаров. В отличие от существующих аналогов, новая система обеспечивает высокую детализацию и скорость построения карты глубин даже при плохой видимости.

2 июля, 11:17
Юлия Тарасова

Результаты эксперимента в США в будущем могут позволить добиться разрешения на использование отработанной конопли в качестве кормовой добавки в животноводстве.

4 июля, 11:27
НовГУ

Исследование НовГУ показало, что атлетическая гимнастика — один из самых эффективных способов борьбы с ожирением, в отличие, например, от бега. Тренировки с отягощениями не только помогают сжечь жир, но и укреплять мышцы, при этом щадя суставы и сердечно-сосудистую систему. Назван и оптимальный комплекс упражнений для таких людей: три силовые тренировки в неделю по 40–90 минут.

7 июля, 12:12
Юлия Тарасова

Новое исследование показало, что учащиеся вузов с более выраженными чертами нарциссизма, макиавеллизма, психопатии, а также материализма могут быть сильнее предрасположены к академическому обману и злоупотреблению нейросетями при выполнении учебных заданий.

17 июня, 16:49
Адель Романова

Радиотелескопы уловили очень короткий сигнал, и по его характеристикам стало ясно, что он не может быть естественного происхождения. Астрономы пришли к выводу, что источник находился в околоземном пространстве — там, где уже более полувека летает «мертвый» аппарат NASA.

25 июня, 15:19
ФизТех

Группа российских ученых из Института прикладной математики имени М. В. Келдыша РАН и МФТИ провела детальное численное исследование источников шума, генерируемых крылом прототипа сверхзвукового бизнес-джета в режиме посадки. Эта работа, сочетающая передовые методы вычислительной гидродинамики и аэроакустики, впервые позволила с высокой точностью локализовать и охарактеризовать основные зоны шумообразования вблизи полноразмерной геометрии крыла модели прототипа сверхзвукового пассажирского самолета в посадочной конфигурации.

2 июля, 11:17
Юлия Тарасова

Результаты эксперимента в США в будущем могут позволить добиться разрешения на использование отработанной конопли в качестве кормовой добавки в животноводстве.

[miniorange_social_login]

Комментарии

Написать комментарий
Подтвердить?
Подтвердить?
Причина отклонения
Подтвердить?
Не получилось опубликовать!

Вы попытались написать запрещенную фразу или вас забанили за частые нарушения.

Понятно
Жалоба отправлена

Мы обязательно проверим комментарий и
при необходимости примем меры.

Спасибо
Аккаунт заблокирован!

Из-за нарушений правил сайта на ваш аккаунт были наложены ограничения. Если это ошибка, напишите нам.

Понятно
Что-то пошло не так!

Наши фильтры обнаружили в ваших действиях признаки накрутки. Отдохните немного и вернитесь к нам позже.

Понятно
Закрыть
Войти
Регистрируясь, вы соглашаетесь с правилами использования сайта и даете согласие на обработку персональных данных.
Ваша заявка получена

Мы скоро изучим заявку и свяжемся с Вами по указанной почте в случае положительного исхода. Спасибо за интерес к проекту.

Понятно