• Добавить в закладки
  • Facebook
  • Twitter
  • Telegram
  • VK
  • Печать
  • Email
  • Скопировать ссылку
07.08.2019, 15:39
Никита Шевцов
10,2 тыс

Муковисцидоз впервые удалось излечить в человеческих органоидах

Смертельное генетическое заболевание удалось устранить с помощью технологии CRISPR/Cas в органоидах, полученных из клеток людей.

a_dos_metros_de_ti-2019
©Wikipedia / Автор: Павел Сорокин

Муковисцидоз — генетическое заболевание, в результате которого поражаются железы внешней секреции, особенно бронхов. В итоге у больного развивается органная недостаточность, и он умирает. Более половины людей с муковисцидозом погибают. Средняя продолжительность жизни после постановки диагноза в США составляет около 40 лет, в России — до 30.

 

Заболевание вызвано мутацией гена, который продуцирует CTFR (трансмембранный регулятор проводимости кистозного фиброза), неисправность которого влияет на несколько органов, особенно на легкие. Кистозный фиброз также называют невидимым заболеванием, потому что он не проявляется снаружи, но оказывает огромное влияние на жизнь людей, которых затрагивает.

 

Исследователи из Университета Тренто использовали в своей работе редактирование генома для коррекции двух мутаций, которые вызывают заболевание. Вместо животных моделей они использовали органоиды, выведенные из клеток пациентов. Этот метод называется «Сплайсфикс», потому что он фиксирует ген и одновременно восстанавливает механизм производства белка, который кодируется им.

 

По словам исследователей, CRISPR/Cas работает как геномный скальпель для того, чтобы отрезать видоизмененные элементы с высокой точностью. Ученые продемонстрировали, что их стратегия восстановления работает на человеческих клетках с высоким уровнем точности: она нацелена только на мутировавшие последовательности, оставляя нетронутой «правильную» последовательность ДНК.

 

Пока что от муковисцидоза нет лечения. Больным показана только симптоматическая терапия, при хорошем стечении обстоятельств им можно пересадить донорские легкие, которые увеличат срок жизни на 10 и более лет. В этом случае любая возможность для таких людей избавиться от смертельного заболевания будет спасительной.

Нашли опечатку? Выделите фрагмент и нажмите Ctrl + Enter.
Подписывайтесь на нас в Telegram, Яндекс.Новостях и VK
Предстоящие мероприятия
20 ноября, 13:12
Полина Меньшова

Человеческие языки разнообразны, но это разнообразие ограничивается повторяющимися закономерностями. Пытаясь описать правила, которым подчиняются различия в грамматике, лингвисты сформулировали ряд так называемых грамматических универсалий — утверждений, предположительно верных для всех или большинства языков мира. Международная команда ученых провела статистический анализ на материале 2430 языков и обнаружила, что соответствующими действительности можно считать около трети таких утверждений.

21 ноября, 12:20
Редакция Naked Science

Может ли у искусственного интеллекта проявиться сознание? Этот вопрос интересует ученых и инженеров по всему миру. Российская компания «Яндекс» решила провести исследование, которое поможет ответить на него.

20 ноября, 09:25
Полина Меньшова

Масштабных целей достичь, как правило, непросто: может потребоваться несколько месяцев, лет, десятилетий. На долгом пути люди нередко начинают сомневаться в возможности дойти до конца. Международная команда исследователей проанализировала, от чего зависит решение в такой ситуации и выяснила, когда действительно есть смысл отказаться от цели.

20 ноября, 13:12
Полина Меньшова

Человеческие языки разнообразны, но это разнообразие ограничивается повторяющимися закономерностями. Пытаясь описать правила, которым подчиняются различия в грамматике, лингвисты сформулировали ряд так называемых грамматических универсалий — утверждений, предположительно верных для всех или большинства языков мира. Международная команда ученых провела статистический анализ на материале 2430 языков и обнаружила, что соответствующими действительности можно считать около трети таких утверждений.

18 ноября, 12:36
Игорь Байдов

Согласно учебникам истории, в бронзовом веке в казахской степи кочевали лишь немногочисленные племена со своими стадами. Но в начале 2000-х там обнаружили древнее поселение с остатками крупных домов, которое могло быть административным либо культурным центром. Это навело ученых на мысль, что жизнь в степи складывалась куда сложнее и была более организованной, чем предполагалось. Международная команда ученых представила новые результаты исследования этого поселения и выяснила, что на самом деле оно представляло собой крупнейший в этом регионе протогородской центр с масштабным производством оловянистой бронзы.

15 ноября, 21:54
Редакция Naked Science

Ю-Цон Тан (YuCong Tang) — концептуальный художник из Китая. Научно-фантастические мотивы — одно из основных направлений его творчества. Он исследует, как научные открытия и технологии будущего трансформируют среду обитания.

25 октября, 10:40
Любовь С.

Проанализировав данные наблюдений, полученных с помощью наземных обсерваторий за последние два десятилетия, астрономы обнаружили потенциально обитаемый мир — суперземлю Gliese 251 c (GJ 251 с). Планета обращается вокруг красного карлика на расстоянии около 18 световых лет от Земли и считается одним из самых перспективных кандидатов для поисков жизни.

8 ноября, 18:29
Адель Романова

По расчетам, большинство «гостей» из других звездных систем летят к Земле примерно со стороны созвездия Геркулес. Скорее всего, они время от времени падают на нашу планету, просто мы еще не научились это замечать. Как удалось вычислить, чаще всего они должны падать зимой и где-то в окрестностях экватора.

24 октября, 14:02
РТУ МИРЭА

В современном доме, насыщенном разнообразной техникой, удлинители стали незаменимым атрибутом, позволяющим обеспечить электропитанием все необходимые устройства. Однако мало кто задумывается, что привычное использование этого аксессуара может нести серьезную угрозу безопасности. По статистике, значительная часть бытовых пожаров происходит из-за неправильной эксплуатации электропроводки и вспомогательных устройств. Какие приборы категорически нельзя подключать через удлинители и почему это может привести к трагическим последствиям, рассказывает профессор кафедры наноэлектроники РТУ МИРЭА, доктор физико-математических наук Алексей Юрасов.

[miniorange_social_login]

Комментарии

Написать комментарий
Подтвердить?
Подтвердить?
Причина отклонения
Подтвердить?
Не получилось опубликовать!

Вы попытались написать запрещенную фразу или вас забанили за частые нарушения.

Понятно
Жалоба отправлена

Мы обязательно проверим комментарий и
при необходимости примем меры.

Спасибо
Аккаунт заблокирован!

Из-за нарушений правил сайта на ваш аккаунт были наложены ограничения. Если это ошибка, напишите нам.

Понятно
Что-то пошло не так!

Наши фильтры обнаружили в ваших действиях признаки накрутки. Отдохните немного и вернитесь к нам позже.

Понятно
Лучшие материалы
Закрыть
Войти
Регистрируясь, вы соглашаетесь с правилами использования сайта и даете согласие на обработку персональных данных.
Ваша заявка получена

Мы скоро изучим заявку и свяжемся с Вами по указанной почте в случае положительного исхода. Спасибо за интерес к проекту.

Понятно