Уведомления
Авторизуйтесь или зарегистрируйтесь, чтобы оценивать материалы, создавать записи и писать комментарии.
Авторизуясь, вы соглашаетесь с правилами пользования сайтом и даете согласие на обработку персональных данных.
Генная терапия впервые справилась с серповидноклеточной анемией
Ученые описали первый случай излечения пациента от серповидноклеточной анемии посредством генной терапии.
Серповидноклеточная анемия представляет собой генетическое заболевание, которое выражается в тромбозе и анемии. Патология связана с мутацией гена бета-субъединицы гемоглобина, в результате которой эритроциты принимают серповидную форму, быстрее разрушаются и хуже проходят по кровеносным сосудам. Сейчас для лечения заболевания используется гидроксимочевина: она стимулирует синтез младенческой формы гемоглобина, которая уменьшает содержание дефектного гемоглобина. Однако препарат обладает рядом побочных эффектов и действует не на все клетки.
В качестве альтернативы ученые разрабатывают методы генной терапии серповидноклеточной анемии. В 2014 году американская компания Bluebird Bio совместно с французскими специалистами приступила к клиническим исследованиям одного из подобных методов. Участником испытаний стал в том числе мальчик, который с рождения наблюдался в Детской больнице Неккер (Франция). В возрасте двух-девяти лет пациент получал гидромочевину без выраженных эффектов, однако осенью 2014 года, в возрасте 13 лет, ему провели генную терапию.
На первом этапе у пациента взяли ткань костного мозга и выделили из нее кроветворные клетки CD34+. Посредством ослабленного лентивируса в клетки ввели нормальный ген глобина βA-T87Q. Затем с помощью бусульфана авторы уничтожили часть кроветворных клеток в спинном мозге испытуемого и ввели модифицированные клетки. В течение эксперимента пациенту проводилось переливание крови до тех пор, пока концентрация βA-T87Q не достигла 25–30 процентов от общего уровня гемоглобина (на 88-й день лечения).
К шестому месяцу терапии общий уровень гемоглобина в крови пациента стабилизировался на нижней границе нормы, на девятый месяц доля βA-T87Q достигла 46, на 15-й месяц — 48 процентов. За время испытаний у мальчика не наблюдалось рецидивов заболевания. Побочные эффекты исследований оказались связаны с процедурой уничтожения кроветворных клеток и были устранены в ходе лечения. По результатам наблюдений врачи отменили пациенту медикаментозную терапию за отсутствием необходимости.
Подробности работы опубликованы в The New England Journal of Medicine.
Telegram 
Дзен 
VK Авторы нового исследования изучили геномы людей, живших на территории Аварского каганата времен его расцвета, и составили их родословные.
Для формирования звездам нужны скопления плотного и холодного газа. В молодых галактиках их достаточно для поддержания звездообразования на протяжении долгого времени. Тем не менее во многих галактиках ранней Вселенной этот процесс уже почти остановился. У астрономов были уверенные предположения, почему так происходит. Но лишь сейчас они, наконец, нашли прямое подтверждение своим гипотезам.
Археолог обнаружил среди холмов на востоке Изумрудного острова древние земляные валы, похожие на те, что находятся в Стоунхендже, и предложил свою интерпретацию этих загадочных неолитических памятников.
Ученые из Австралии и Канады пришли к выводу, что подавляющее большинство одиноких людей не вступает в романтические отношения из-за страха. С одной стороны ими руководят опасения, что их отвергнут, с другой — что они потеряют свою независимость.
Авторы нового исследования изучили геномы людей, живших на территории Аварского каганата времен его расцвета, и составили их родословные.
Авторы нового исследования выявили три фактора, ответственные за так называемый алкогольный блэкаут — распространенное последствие употребления спиртных напитков, когда человек сталкивается с провалами в памяти.
Ученые из Австралии и Канады пришли к выводу, что подавляющее большинство одиноких людей не вступает в романтические отношения из-за страха. С одной стороны ими руководят опасения, что их отвергнут, с другой — что они потеряют свою независимость.
Режим работы, количество трудовых часов в неделю и экономическую стабильность профессии прочно ассоциируют с благополучием человека. Количественно и качественно определить эти взаимосвязи получается редко — нужны большие выборки респондентов и длительное время наблюдений. Автор новой научной работы использовал долговременное исследование более чем семи тысяч американцев, чтобы выявить основные эффекты паттернов трудовой деятельности на психическое и физическое здоровье работающих людей.
Американская компания JetZero, которая обещает произвести фурор в гражданской авиации, получила сертификат летной годности на испытания уменьшенной копии разрабатываемого ею сверхэффективного реактивного авиалайнера со «смешанным крылом». Предстоящая программа летных испытаний будет направлена на оценку летно-технических характеристик самолета, его устойчивости и управляемости.
Вы попытались написать запрещенную фразу или вас забанили за частые нарушения.
Понятно
Из-за нарушений правил сайта на ваш аккаунт были наложены ограничения. Если это ошибка, напишите нам.
Понятно
Наши фильтры обнаружили в ваших действиях признаки накрутки. Отдохните немного и вернитесь к нам позже.
Понятно
Мы скоро изучим заявку и свяжемся с Вами по указанной почте в случае положительного исхода. Спасибо за интерес к проекту.
Понятно
Мы скоро прочитаем его и свяжемся с Вами по указанной почте. Спасибо за интерес к проекту.
Понятно
Последние комментарии