Генная терапия помогла макакам с паркинсонизмом
Болезнь Паркинсона — широко распространенная нейродегенерация, которая сильно нарушает способность человека двигаться. Авторы нового исследования создали новый метод экспериментального лечения — генную терапию — и показали его эффективность на мышах и макаках-крабоедах, моделирующих болезнь Паркинсона.
По мере роста средней продолжительности жизни население Земли неуклонно стареет. В мире становится все больше пожилых людей, а значит, и связанных с возрастом болезней. Это прежде всего нейродегенеративные расстройства, такие как болезнь Альцгеймера и болезнь Паркинсона.
К главным симптомам болезни Паркинсона относят нарушения моторики — ригидность мышц, тремор, снижение двигательной активности, проблемы с осанкой и так далее. Пациентов с таким диагнозом в мире более шести миллионов и, согласно прогнозам, вскоре будет намного больше.
Болезнь Паркинсона развивается из-за гибели нейронов области мозга, которая носит название «черная субстанция» (substantia nigra). Это клетки, которые синтезируют необходимый для передачи нервного импульса дофамин. В резульате пациенты испытывают острый дефицит в этом нейромедиаторе, что и приводит к развитию характерной симптоматики.
Лечение призвано возместить дефицит дофамина, для этого используют, например, его предшественник леводопу. Однако такие препараты действуют на множество нервных клеток, а не только на нужные, из-за чего вызывают тяжелые побочные эффекты.
Поэтому ученые стремятся разработать более избирательное лечение болезни Паркинсона. Авторы новой публикации в журнале Cell создали новый метод генной терапии с высокой специфичностью и управляемостью, который сочетает в себе три разных подхода. Во-первых, для доставки препарата используется оболочка аденоассоциированного вируса, в которую внесли множество мутаций. Они заставили вирусную частицу более направленно двигаться по аксону нейрона к его телу. Во-вторых, в эти частицы ввели специфические промоторы — области ДНК, регулирующие ее переписывание в форму РНК, — которые особенно активны в нужных нейронах. Наконец, конструкцию в целом сделали управляемой с помощью особого вещества-активатора, который «включает» ее (а заодно и целевые нейроны) при введении извне.
Исследователи сразу опробовали новый метод на животных моделях болезни Паркинсона — мышах и приматах (а именно макаках-крабоедах). Для того чтобы вызвать у них паркинсонизм — симптомы, близкие болезни Паркинсона, — животным вводили специфические токсичные для мозга препараты, 6-гидроксидофамин (6-OHDA) мышам и 1-метил-4-фенилпиридиний (MPP+) макакам. В результате у животных развились характерные нарушения движения — замедленность, ригидность, снижение общей активности и так далее.
К счастью, после введения экспериментального лекарства и мышам, и макакам стало лучше: нарушения моторики пошли на убыль. При этом эффект нового подхода был, как и ожидалось, строго избирателен и успешно активировался «включающими» препаратами. К тому же он сохранялся дольше, чем в случае леводопы.
Важно подчеркнуть, что использованный метод не предполагает введение чужеродных генов извне — только активацию собственных нейронов пациента. Такой подход менее рискован и потому может быстрее встать на вооружение практикующих врачей.
Telegram 
Дзен 
VK Ученые Сеченовского Университета разработали клеточные блоки, которые могут стать основой для 3D-биопечати пародонта — комплекса тканей, окружающих зуб, и удерживающих его в альвеоле. Исследователи показали, что комбинация клеток десны и зубной пульпы позволяет создавать более устойчивые и функциональные тканевые конструкции, чем использование каждого типа клеток по отдельности. Работа стала важным этапом на пути к созданию тканеинженерного пародонтального комплекса.
Поскольку ученые годами безрезультатно ищут частицы темной материи, многие физики сомневаются, что она вообще состоит из них. Однако одна из таких гипотез неожиданно получила второй шанс: выяснилось, что прежние ограничения на существование гипотетических темных фотонов могли быть слишком строгими.
Запуск китайского космического автомата на этой неделе должен был привести к первой посадке земного аппарата на южном полюсе Луны. Однако сочетание тайфуна и слабых энергетических возможностей современных китайских ракет заставило отказаться от запуска не только на август, но и на весь 2026 год.
С помощью ускорителей ученые имитируют процессы, происходившие в первые мгновения жизни Вселенной. Так пытаются решить загадки наблюдаемой реальности: почему материи больше, чем антиматерии, состоят ли кварки из других частиц, как сохраняется барионное число. В этот раз анализ столкновений на коллайдере RHIC предоставил сильное свидетельство того, что барионное число переносится не кварками, а глюонной перемычкой внутри протонов.
Геологи изучили остатки древнего микробного мата на востоке Индии и определили его возраст благодаря вулканическому пеплу, упавшему на колонии бактерий 3,5 миллиарда лет назад. На данный момент это самые ранние обнаруженные следы органической жизни на нашей планете, датированные напрямую, а не косвенно.
Большой адронный коллайдер многие воспринимают как инструмент изучения первых мгновений жизни Вселенной и поиска редких частиц. Но ушедший на обновление ускоритель частиц все еще приносит новые данные и о таких, казалось бы, хорошо изученных объектах, как ядро атома кислорода. Физики ЦЕРН выяснили, что и оно, и ядро атома неона ведут себя не так, как предсказывали модели.
Долгое время считалось, что до прихода европейцев тропические леса Амазонии были заселены сравнительно плохо. Однако выяснилось, что плотная растительность скрывает большинство следов древних обществ. С помощью воздушного лазерного сканирования ученые обнаружили сотни неизвестных земляных сооружений и предположили, что около двух тысяч лет назад население юго-западной части Амазонии могло достигать трех миллионов человек.
Американская компания Firebird официально запустила в городе Раздан крупный центр обработки данных и фабрику искусственного интеллекта. На сегодняшний день это самый масштабный технологический хаб подобного уровня в СНГ, а после завершения всех этапов строительства он войдет в пятерку самых мощных вычислительных кластеров в мире.
После сокращения длины очередей и роста доступности бензина в первую неделю августа ситуация снова ухудшилась. Если с 20 июня по начало августа кризис носил в основном психологический характер, то сейчас ситуация принципиально иная: августовские атаки на НПЗ показали, что меры по усилению их противовоздушной обороны не были достаточно полными. Значит, прогноз автора Naked Science от 19 июля о том, что острая фаза кризиса закончится до конца лета, был частично неверным.
Вы попытались написать запрещенную фразу или вас забанили за частые нарушения.
Понятно
Что-то в вашем комментарии показалось подозрительным, поэтому перед публикацией он пройдет модерацию.
Понятно
Из-за нарушений правил сайта на ваш аккаунт были наложены ограничения. Если это ошибка, напишите нам.
Понятно
Наши фильтры обнаружили в ваших действиях признаки накрутки. Отдохните немного и вернитесь к нам позже.
Понятно
Мы скоро изучим заявку и свяжемся с Вами по указанной почте в случае положительного исхода. Спасибо за интерес к проекту.
Понятно
Последние комментарии