Китайцы отредактировали геном взрослого человека с помощью CRISPR

CRISPR/Cas9 — методика редактирования генома, предложенная в 2012 году. Она основана на способности эндонуклеаз Cas9 распознавать попадающий в бактериальную клетку вирус и разрывать вирусный геном, защищая клетку от заражения. Затем место разреза восстанавливается естественным или искусственным путем. В первую очередь система рассматривается как перспективный инструмент лечения наследственных (в частности, связанных с кроветворной системой) и онкологических заболеваний. Однако до сих пор ее тестировали только на стволовых клетках и эмбрионах человека.

В новой работе группа ученых под руководством Сычуаньского университета испытала методику на взрослом пациенте с метастазировавшим немелкоклеточным раком легких, устойчивым к другим видам терапии. Для этого авторы извлекли его Т-лимфоциты и с помощью CRISPR/Cas9 удалили из них ген белка PD-1. Затем клетки вводились обратно. Белок PD-1 подавляет клеточный иммунитет, позволяя опухоли инактивировать лимфоциты. Сейчас для его ингибирования применяются антитела, реакция на которые у пациентов может различаться. Ожидается, что эффект от CRISPR/Cas9 должен быть более выраженным и предсказуемым.

По словам исследователей, введение пациенту первой дозы лимфоцитов прошло успешно. В ближайшее время авторы намерены повторить инфузию, и, при отсутствии побочных эффектов, число испытуемых с метастазировавшим немелкоклеточным раком легких увеличат до десяти человек. По условиям теста, пациентам введут различные дозы модифицированных клеток в ходе двух, трех или четырех процедур. В течение полугода ученые будут вести мониторинг состояния здоровья участников для выявления нежелательных последствий терапии. Наблюдения планируется проводить и в дальнейшем.

Клинические испытания CRISPR/Cas9 на взрослых людях были одобрены в июле 2016 года. Первые эксперименты должны были состояться в августе, однако их начало было отложено, поскольку культивирование клеток заняло больше времени, чем предполагалось. Аналогичные испытания (по модификации Т-клеток с химерными антигенными рецепторами) планируется провести в США — они могут начаться в 2017 году. Весной следующего года группа ученых из Пекинского университета также намерена начать три клинических испытания методики для лечения рака мочевого пузыря.