• Добавить в закладки
  • Facebook
  • Twitter
  • Telegram
  • VK
  • Печать
  • Email
  • Скопировать ссылку
30.06.2020
Мария Кривоченко
1
4 962

Показан новый метод лечения формы мышечной дистрофии

Исследователи представили потенциальный новый способ лечения распространенной формы атрофии мышц. Группа создала синтетические ДНК-подобные молекулы, которые мешают производству токсичного белка, разрушающего мышцы пациентов. Это может стать прорывом в лечении мышечной дистрофии, лекарства от которой пока нет.

Медицинский генетик Университета Альберты Тосифума Йокота возглавил исследовательскую группу, которая создала потенциальное новое лечение для одной из самых распространенных форм мышечной дистрофии. / © Университет Альберты
Медицинский генетик Университета Альберты Тосифума Йокота возглавил исследовательскую группу, которая создала потенциальное новое лечение для одной из самых распространенных форм мышечной дистрофии. / © Университет Альберты

Лице-лопаточно-плечевая миодистрофия Ландузи-Дежерина (ЛЛПМД, или FSHD) — генетическое нервно-мышечное заболевание, которое поражает лицо, плечи и конечности и может распространиться на все тело. Несмотря на то что ЛЛПМД медленно прогрессирует и очень редко влияет на сердце и дыхательные пути, больным грозит пожизненная инвалидность.

Тосифуми Йокота, профессор медицинской генетики в Университете Альберты, который занимается поиском лечения всех форм мышечной дистрофии, заявляет, что лекарства от ЛЛПМД пока не существует. Современная терапия направлена только на то, чтобы продлить активный период жизни пациента, поскольку в лежачем положении у него быстро развивается сколиоз и начинаются нарушения в работе суставов и дыхательного аппарата.

Существуют десятки типов мышечной дистрофии, и FSHD — одна из самых распространенных в мире. Организм больного этой формой начинает вырабатывать токсичный белок DUX4, который повреждает мышцы. «Наша цель — приостановить работу DUX4, чтобы мышечные клетки могли выжить», — сказал Йокота. Он возглавил команду специалистов из Канады и США, которая разработала гапмеры закрытых нуклеиновых кислот. Это аналог ДНК, который нацелен на гены, производящие DUX4. Результаты исследования опубликованы в журнале Proceedings of the National Academy of Sciences.

Гапмеры и раньше использовались в лечении некоторых заболеваний, например болезни Гентингтона, высокого уровня холестерина и некоторых видов рака, но для мышечных заболеваний его раньше не применяли. Исследователи уже протестировали терапию на мышах и выяснили, что клетки животных были гораздо активнее после введения препарата.

Гапмеры ЛНК избирательно и эффективно снижали выработку белка DUX4. «Мы использовали очень низкую концентрацию обработки, и она сбила более 99 процентов производства DUX4, поэтому это чрезвычайно эффективно», — отметил Йокота.

Прежде чем начать использовать новый метод лечения, его необходимо изучить. Тесты включают поиск самого эффективного метода доставки гапмеров ЛНК к генам, изучение побочных эффектов и его безопасности для человека. Кроме того, предстоит определить, как долго будет действовать препарат.

Исследователи уже подали заявку на патент и ищут партнера—фармацевтическую компанию для проведения испытания на людях. «Мы не готовы начать клинические испытания, но это важный первый шаг на пути к будущему развитию лекарственных средств», — подытожил Йокота.

Нашли опечатку? Выделите фрагмент и нажмите Ctrl + Enter.
Подписывайтесь на нас в Telegram, Яндекс.Новостях и VK
Предстоящие мероприятия
Вчера, 11:52
Игорь Байдов

Американская компания JetZero, которая обещает произвести фурор в гражданской авиации, получила сертификат летной годности на испытания уменьшенной копии разрабатываемого ею сверхэффективного реактивного авиалайнера со «смешанным крылом». Предстоящая программа летных испытаний будет направлена на оценку летно-технических характеристик самолета, его устойчивости и управляемости.

Вчера, 16:41
Василий Парфенов

Микроскопические животные тихоходки, известные как водяные медведи, славятся своей стойкостью к самым экстремальным условиям окружающей среды: их не могут гарантированно убить даже 10 дней в открытом космосе. Американские ученые смогли успешно воспроизвести один из механизмов рекордной выживаемости тихоходок в культуре человеческих клеток.

10 часов назад
Александр Березин

На протяжении многих лет посадки деревьев позиционировали как средство борьбы с глобальным потеплением. Однако новое исследование показало существенно более сложную картину: похоже, лесопосадки в норме делают обратную работу, поднимая температуры. Причем в ближайшие десятки лет масштаб такого влияния будет довольно большим.

26 марта
Мария Азарова

Исследователи из Южной Кореи на примере супружеских пар проверили, как длина и состояние волос женщин отражаются на влечении к ним мужчин и частоте половых контактов.

Позавчера, 07:27
Полина

Международная команда исследователей проанализировала гены композитора Людвига ван Бетховена. Если оценивать по ним его способности к музыке, они окажутся невыдающимися.

Вчера, 11:52
Игорь Байдов

Американская компания JetZero, которая обещает произвести фурор в гражданской авиации, получила сертификат летной годности на испытания уменьшенной копии разрабатываемого ею сверхэффективного реактивного авиалайнера со «смешанным крылом». Предстоящая программа летных испытаний будет направлена на оценку летно-технических характеристик самолета, его устойчивости и управляемости.

11 марта
Игорь Байдов

Американская компания Stratolaunch сообщила об успешном завершении летных испытаний прототипа гиперзвукового аппарата Talon-A, оснащенного ракетным двигателем. Во время беспилотного полета планер развил сверхзвуковую скорость.

18 марта
Игорь Байдов

Грузовой самолет будут использовать для перевозки 90-метровых лопастей ветряных турбин, которые невозможно доставить по суше из-за размеров. Предполагается, что этот аппарат произведет революцию в сфере возобновляемых источников энергии.

13 марта
Алиса Гаджиева

Древние переселенцы из Анатолии не только устроили геноцид в Скандинавии, но и одарили выживших новыми болезнями.

[miniorange_social_login]

Комментарии

1 Комментарий

Нашла интересную статью о том, как лечат спинально мыщечную атрофию в Израиле https://www.medicaltourisrael.com/?p=11184
Подтвердить?
Подтвердить?
Причина отклонения
Подтвердить?
Не получилось опубликовать!

Вы попытались написать запрещенную фразу или вас забанили за частые нарушения.

Понятно
Жалоба отправлена

Мы обязательно проверим комментарий и
при необходимости примем меры.

Спасибо
Аккаунт заблокирован!

Из-за нарушений правил сайта на ваш аккаунт были наложены ограничения. Если это ошибка, напишите нам.

Понятно
Что-то пошло не так!

Наши фильтры обнаружили в ваших действиях признаки накрутки. Отдохните немного и вернитесь к нам позже.

Понятно
Лучшие материалы
Войти
Регистрируясь, вы соглашаетесь с правилами использования сайта и даете согласие на обработку персональных данных.
Ваша заявка получена

Мы скоро изучим заявку и свяжемся с Вами по указанной почте в случае положительного исхода. Спасибо за интерес к проекту.

Понятно
Ваше сообщение получено

Мы скоро прочитаем его и свяжемся с Вами по указанной почте. Спасибо за интерес к проекту.

Понятно

Сообщить об опечатке

Текст, который будет отправлен нашим редакторам: